2025 年 7 月 7 日，对于遗传性血管性水肿（HAE）患者而言，是一个具有里程碑意义的日子。这一天，KalVista 制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了 Ekterly（sebetralstat）片剂，用于治疗 12 岁及以上成人和儿童患者的 HAE 急性发作，且该药物立即在美国上市。
HAE 是一种罕见的遗传性疾病，因 C1 酯酶抑制剂（C1INH）蛋白缺乏或功能障碍，致使激肽释放酶 - 激肽系统不受控制地激活。患者会遭受身体各部位组织肿胀带来的痛苦与虚弱发作，若气道等关键部位受影响，甚至会危及生命。此前，获批的按需治疗方案多需静脉或皮下给药，过程相对复杂。而大多数 HAE 患者即便接受长期预防治疗，仍会在不可预测的情况下发作，急需有效的按需治疗药物。
Ekterly 作为一种口服血浆激肽释放酶抑制剂，靶向激肽释放酶 - 激肽系统级联。它通过抑制高分子量激肽原的裂解，减少缓激肽的产生，从而缓解 HAE 症状。值得强调的是，它是 FDA 批准的首个也是唯一一个用于治疗 12 岁及以上人群 HAE 急性发作的口服按需疗法。随着相关研究探索其在 2 至 11 岁儿童中的应用，以及多个监管申请在全球主要市场接受审查，Ekterly 有望成为全球 HAE 管理的基础疗法，为广大患者带来便捷有效的治疗新选择。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
