Waskyra 的成功，同时颠覆了基因治疗领域的行业格局。作为 FDA 批准的首款由非营利机构开发的细胞基因疗法，Fondazione Telethon 用实践证明，在商业回报有限但患者需求迫切的超罕见病领域，非营利组织完全可以成为创新疗法开发的核心力量，打破商业巨头的垄断。
成立于 1990 年的 Fondazione Telethon，最初是为响应肌营养不良症患者家属的诉求而设立，其核心使命是 “让每位罕见病患者获得治愈的权利”。不同于商业药企以盈利为导向的研发模式，该机构通过公众捐赠、政府资助和学术合作募集资金，将全部资源投入到罕见病研究中，专注于那些被主流制药企业忽视的 “小众领域”。在 Waskyra 的研发过程中，该机构联合米兰圣拉斐尔 - 特莱森基因治疗研究所，历经二十年持续投入，攻克了从基因载体优化到临床转化的一系列难题，最终实现了从基础研究到全球上市的全流程突破。
这一模式的成功具有深远意义：它证明了非营利组织在罕见病领域的独特优势 —— 无需追求短期商业回报，能够坚持长期主义的科研投入；以患者需求为核心，避免了商业开发中的利益博弈；通过透明的资金使用机制，赢得公众信任与支持。Waskyra 的获批不仅是一项医学成就，更是对 “医疗本质” 的回归，为全球罕见病研发提供了 “公益 + 科研” 的全新范式，也为更多非营利机构参与前沿医疗创新注入了信心。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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