非囊性纤维化支气管扩张症,因其复杂的病理机制和缺乏有效治疗手段,长期以来困扰着医学界和广大患者。患者的气道仿佛陷入了一个恶性循环,支气管异常扩张,黏液清除出现障碍,导致细菌容易滋生繁殖,进而引发反复感染,炎症持续加剧,肺组织不断受损。在过去,临床医生只能通过一些对症治疗方法,暂时缓解患者的痛苦,但无法扭转疾病的进程。

Brinsupri 的出现,如同一把钥匙,试图解开 NCFB 炎症的密码。其核心成分 brensocatib 是一种口服、每日一次的二肽基肽酶 1(DPP1)抑制剂。在正常的免疫防御中,中性粒细胞发挥着重要作用,但在 NCFB 患者体内,中性粒细胞却 “失控” 了。DPP1 在中性粒细胞中负责激活多种中性粒细胞丝氨酸蛋白酶,这些蛋白酶原本是抵御病菌的 “卫士”,然而在疾病状态下过度活跃,反而成为了破坏肺组织、推动炎症发展的 “帮凶”。
Brinsupri 通过抑制 DPP1,巧妙地切断了这一过度活化的链条。就像是给疯狂运转的炎症 “机器” 按下了减速键,使得中性粒细胞丝氨酸蛋白酶的活化减少,从而有效遏制了慢性气道炎症。从理论上来说,这种针对疾病核心机制的靶向治疗,相比传统的对症治疗,具有更深远的意义,有望真正改变 NCFB 患者的疾病轨迹。
为了验证 Brinsupri 的有效性和安全性,科研人员开展了一系列严谨的临床试验。其中,Ⅲ 期 ASPEN 研究规模庞大,涵盖了众多成人及青少年 NCFB 患者。研究结果令人振奋,10mg 和 25mg 剂量的 Brinsupri 均显著降低了患者的年急性加重率,与安慰剂组相比,10mg 组降低 21.1%,25mg 组降低 19.4%。这意味着患者急性发作的次数明显减少,生活质量有望得到极大提升。同时,药物还延长了首次急性加重时间,增加了无急性加重患者的比例,25mg 组在肺功能保护方面也展现出积极效果,经支气管扩张剂后的 FEV₁下降速度减缓。
Ⅱ 期 WILLOW 研究也为 Brinsupri 提供了有力的支持,其主要终点结果与 ASPEN 研究一致,进一步夯实了药物的疗效基础。在安全性方面,虽然 Brinsupri 存在一些如皮疹、头痛等轻至中度的不良反应,但整体安全性可控,为其临床应用提供了可靠保障。随着对 Brinsupri 研究的不断深入,我们期待它能为 NCFB 治疗带来更多突破,帮助患者摆脱疾病的纠缠。
(责任编辑:香港祺昌医药公司)
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