随着 vorasidenib 的获批，IDH 突变型低级别胶质瘤的治疗已进入精准靶向时代，临床医生需建立全新的诊疗思维模式。结合 NCCN 指南 2024 年 V2 版更新及专家共识，该药的临床应用需把握三大核心原则。
患者筛选是精准治疗的前提。指南明确指出，vorasidenib 的适用人群为：经组织病理学确诊的 WHO II 级 IDH1/2 突变型弥漫性星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，且未接受过系统治疗的患者。检测方法推荐采用 NGS panel 检测 IDH1/2 热点突变，同时需排除 1p/19q 共缺失合并 TERT 突变的患者，这类患者可能更获益于放疗联合化疗。
用药时机的选择改变了传统治疗策略。对于无症状、肿瘤体积＜3cm 的低危患者，指南推荐 “主动监测 + 延迟用药” 模式，待肿瘤进展时启动 vorasidenib 治疗；而对于有症状、肿瘤位于功能区或生长速率＞5mm / 年的高危患者，应立即启动治疗。这一 “分层治疗” 理念，避免了过度治疗与治疗不足的双重风险。
不良反应管理需关注细节。指南强调，用药前需检测肝功能和甲状腺功能，用药期间每 8 周复查一次；若出现 3 级疲劳，应暂停用药并给予对症支持治疗，恢复至 1 级后可减量继续使用。对于计划怀孕的女性患者，需在停药后 6 个月再备孕，男性患者则需停药 3 个月，以避免潜在生殖毒性。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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