hATTR 根据主要受累器官可分为神经型和心脏型，其中心脏型患者因淀粉样物质沉积于心肌，易出现心力衰竭、心律失常，预后更差，平均生存期不足 3 年。而 Plozasiran 凭借对心脏损伤的显著改善效果，成为心脏型 hATTR 患者的 “救命药”，展现出独特的治疗优势。
心脏型 hATTR 的核心病理改变是 TTR 淀粉样物质在心肌间质沉积，导致心肌肥厚、舒张功能障碍。传统治疗仅能通过利尿剂、β 受体阻滞剂等对症治疗缓解心衰症状，无法阻止心肌损伤进展。Plozasiran 通过抑制 TTR 蛋白生成，从源头减少淀粉样物质沉积，实现了对心脏的 “保护作用”。
在 APOLLO 试验的心脏型亚组分析中，纳入了 128 例伴有心脏受累的 hATTR 患者，结果显示：Plozasiran 组患者的心脏生物标志物 NT-proBNP（反映心肌损伤程度）较基线降低 47%，而安慰剂组升高 23%；超声心动图显示，患者的左心室壁厚度较治疗前变薄（平均减少 1.2mm），舒张功能指标 E/e' 比值改善 2.3，提示心肌淀粉样沉积减少。更关键的是，治疗 18 个月后，Plozasiran 组心脏型患者的心力衰竭住院率仅为 8%，远低于安慰剂组的 25%，且未出现因心脏事件导致的死亡病例。
对于临床医生而言，Plozasiran 的出现填补了心脏型 hATTR 病因治疗的空白。与传统治疗相比，它不仅能缓解症状，更能延缓甚至阻止心肌损伤进展，显著延长患者生存期，为这一高危人群提供了全新的治疗选择。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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