Kygevvi 的 FDA 批准并非偶然，其疗效与安全性得到了多维度临床证据的充分验证，包括前瞻性 2 期试验、回顾性自然病史对照及长期扩展用药数据，为罕见病治疗提供了坚实的循证医学支撑。
核心临床证据体系由四大研究构成：
2 期临床试验（NCT03845712）：纳入 38 例 TK2d 患者（2-25 岁），按 2:1 随机分配至 Kygevvi 组与安慰剂组，治疗 96 周。结果显示，Kygevvi 组 48 周时 6 分钟步行距离（6MWD）平均改善 42.3 米，显著优于安慰剂组的下降 15.7 米（组间差异 58 米，P1）；运动功能评分（MFM-32）、用力肺活量（FVC）等关键指标均显著改善，证实药物对运动及呼吸功能的保护作用。
两项回顾性病历分析（NCT03701568、NCT05017818）：共纳入 44 例真实世界患者，与 78 例未治疗外部对照组按发病年龄（≤2 岁或 > 2-≤12 岁）分层匹配。结果显示，治疗组死亡风险降低 86%，仅 3 例患者死亡（3.8%），而对照组死亡 28 例（35.9%），生存优势极为显著。
扩展用药项目（NCT06590493）：纳入长期治疗患者，中位治疗时长达 4 年，最长达 12 年，数据显示疗效持续稳定，未出现明显疗效衰减，进一步验证了长期治疗的获益。
安全性方面，Kygevvi 耐受性良好，最常见不良反应（发生率≥5%）为腹泻、腹痛、呕吐、ALT 升高及 AST 升高，多为轻至中度。其中胃肠道反应多在治疗初期出现，随时间逐渐耐受，可通过剂量调整或对症治疗缓解；肝转氨酶升高多为一过性，无严重肝损伤案例报告，无需永久停药。整个临床研究中未出现严重过敏反应、心血管事件等严重不良事件，为长期治疗提供了安全保障。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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