Koselugo 的获批并非一蹴而就，而是基于两项关键临床试验的递进验证。2020 年 FDA 首次批准儿童适应症，核心依托 II 期 SPRINT-NF1 试验的突破性数据：50 例患儿经治疗后，ORR 达 66%，中位缓解持续时间未达到，3 年随访显示 82% 的缓解者仍维持肿瘤缩小，无严重不良反应导致停药。这一数据不仅证明了药物的强效性，更展现了良好的长期耐受性，为儿童患者的长期治疗提供了信心。
2025 年成人适应症的获批，则依赖 III 期 KOMET 试验的随机对照数据。该研究纳入 145 例成人患者，按 1:1 随机分配至 Koselugo 组与安慰剂组，结果显示 Koselugo 组 ORR 达 20%，显著高于安慰剂组的 5%（P=0.0112），且疼痛改善、生活质量提升等次要终点均表现优异。更重要的是，成人患者的安全性特征与儿童一致，未出现新的安全性信号，验证了药物在全人群中的一致性获益。从单臂 II 期到随机对照 III 期，从儿童到成人，Koselugo 的临床数据链不断完善，最终成为 NF1 相关 PN 治疗的金标准。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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