Waskyra 的快速获批，离不开 FDA 在罕见病疗法监管中的创新实践。作为一款针对超罕见病的基因疗法，其审批过程突破了传统监管框架，展现了 “科学严谨与患者需求并重” 的监管智慧，为未来更多罕见病创新疗法的上市提供了宝贵经验。
FDA 为 Waskyra 开辟了多重 “加速通道”：早在 2012 年就授予其孤儿药资格，随后又给予罕见儿科疾病认定和再生医学先进疗法（RMAT）资格，这三项认定使其获得了优先审评、滚动审评等政策支持。更重要的是，FDA 在审批中行使了 “监管灵活性”，在四个核心领域突破传统要求：在罕见病背景考量上，认可超罕见病临床试验样本量有限的现实；在试验设计上，接受单臂试验而非传统的随机对照试验；在作用机制理解上，结合已有基因治疗知识简化验证要求；在化学制造与控制（CMC）方面，允许引用已获批同类产品的相关数据，大幅缩短了审评周期。
这种监管创新的背后，是 FDA 对 “罕见病患者未满足医疗需求” 的深刻回应。正如 FDA 生物制品评价与研究中心代理主任 Vijay Kumar 博士所言：“这一批准回应了 WAS 社区的迫切需求，让患者能够参与上学或运动等日常活动。”Waskyra 的审批案例证明，监管机构通过科学灵活的审评策略，能够在保障疗法安全性和有效性的前提下，加速救命疗法的可及性，为全球罕见病监管提供了 “美国样本”。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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