自Loargys(pegzilarginase)首次在欧盟获批上市以来，这款针对精氨酸酶1缺乏症（ARG1-D）的创新酶替代疗法，已逐步在全球多个国家和地区获批应用，为世界各地的精氨酸酶1缺乏症患者带来了治疗希望。作为全球首款且目前唯一获批的针对该疾病的对因治疗药物，Loargys的全球应用现状，不仅体现了其临床价值，也反映了全球罕见病治疗领域的协作与进步。
在欧洲地区，Loargys的应用最为广泛。2023年12月，欧盟委员会（EC）正式批准Loargys上市，用于治疗2岁及以上精氨酸酶1缺乏症患者的高精氨酸血症，随后，英国、德国、法国、意大利等多个欧盟成员国相继批准该药物上市，纳入国家医保体系或罕见病药物保障计划，让欧洲的患者能够便捷、可及地获得这款药物。作为Loargys的首个获批地区，欧洲在药物的临床应用和患者管理方面积累了丰富的经验，形成了较为完善的治疗规范，为其他地区提供了参考。
在美国，Loargys于2026年2月23日获得FDA加速批准，用于联合饮食蛋白限制，治疗2岁及以上儿童及成人精氨酸酶1缺乏症患者的高精氨酸血症。此次获批标志着美国的精氨酸酶1缺乏症患者终于有了针对性的治疗药物，结束了长期以来“无药可治”的困境。美国FDA的加速批准，基于Loargys显著降低血浆精氨酸水平的临床数据，其持续批准将取决于验证性试验中临床获益的进一步验证。目前，Loargys已在美国正式上市，患者可通过医生处方获取药物，同时，美国的罕见病药物保障体系也为患者提供了一定的费用支持，降低了患者的用药负担。
在亚洲地区，虽然Loargys尚未在大部分国家和地区正式获批，但已有部分国家和地区通过特殊政策，让患者能够提前获得这款药物。例如，在中国，得益于“港澳药械通”及海南博鳌乐城先行区政策，部分国内急需的精氨酸酶1缺乏症患者，已在医生指导下，通过特许通道提前用上了Loargys，为国内患者带来了希望。此外，日本、韩国等亚洲国家也在积极推进Loargys的上市审批工作，预计在未来几年，该药物将逐步在亚洲更多国家和地区获批，惠及更多患者。
除了已获批的地区，Loargys的研发方Immedica Pharma还在积极推进该药物在全球其他地区的上市审批工作，包括南美洲、非洲等地区，努力让全球的精氨酸酶1缺乏症患者都能获得治疗机会。同时，研发方还在持续开展长期临床试验，进一步验证Loargys的长期疗效和安全性，探索药物在不同年龄段、不同病情患者中的应用效果，优化治疗方案，提升患者的治疗体验。
Loargys的全球应用，不仅为精氨酸酶1缺乏症患者带来了生存希望，也推动了全球罕见病治疗领域的交流与合作。不同国家和地区在药物应用、患者管理、医保保障等方面的经验分享，有助于完善罕见病治疗体系，提升全球罕见病治疗水平。相信在未来，随着Loargys在全球范围内的广泛应用，以及更多创新药物的研发，精氨酸酶1缺乏症患者的生存质量将得到进一步提升，逐步实现“罕见病不罕见，治疗有希望”的目标。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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