脑胶质瘤是中枢神经系统最常见的原发肿瘤，其中 IDH 突变型 2 级星形细胞瘤、少突胶质细胞瘤，属于低级别弥漫胶质瘤。这类患者在手术切除之后，传统方案往往面临两难困境：过早放化疗会带来神经认知损伤，而单纯观察随访，肿瘤又存在进展风险。Voranigo，活性成分为 vorasidenib，是全球首个获批同时抑制 IDH1 与 IDH2 突变酶的口服小分子靶向药物，为这部分患者带来全新治疗思路PMC。
IDH 基因发生突变后，会持续大量产生致癌代谢物 2 - 羟基戊二酸（2-HG），该物质会阻断肿瘤细胞正常分化，驱动肿瘤持续增殖。Vorasidenib 可以穿透血脑屏障，直接作用于颅内肿瘤病灶，抑制突变 IDH1/IDH2 酶活性，降低 2-HG 水平，恢复肿瘤细胞分化能力，从而延缓肿瘤生长，推迟患者需要接受放疗、化疗的时间节点VORANIGO®。
这款药物获批依据是关键性 III 期 INDIGO 临床试验。数据显示，对比安慰剂，vorasidenib 可降低 61% 疾病进展或死亡风险，延长无进展生存期。安慰剂组中位无进展生存期仅 11.4 个月，而 vorasidenib 组中位无进展生存期尚未达到，疗效优势显著VORANIGO®。
适应症覆盖 12 周岁及以上、体重≥40kg，手术（活检、次全切、全切）后，IDH1 R132 或 IDH2 R172 突变、以非强化病灶为主的 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者，这类患者暂不需要立即放化疗，适合单药口服维持治疗。用药前必须通过配套基因检测确认 IDH 突变状态，无对应基因突变的患者无法从中获益。
安全性方面，该药整体耐受性尚可，常见不良反应包括乏力、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心、头痛、癫痫。需要重点警惕肝毒性，用药前后要定期监测肝功能指标 ALT、AST。育龄期患者用药期间及停药后一段时间，需要采取有效避孕措施，药物存在胎儿毒性风险。Voranigo 作为低级别胶质瘤领域里程碑式新药，打破了长期以来以手术、放化疗为主的传统治疗框架，为 IDH 突变低级别脑肿瘤患者提供口服维持方案，最大程度保护患者认知功能，延缓侵袭性治疗介入时机。
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