Danyelza（Naxitamab-gqgk），也被称作是hu3F8，这种靶向神经节苷脂（GD2）的人源化单克隆抗体，GD2在各种神经外胚层肿瘤和肉瘤中高度表达。D该药物主要是通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，引发抗体媒介的细胞毒性反应并激活免疫系统中补体系统，从而杀伤肿瘤。
Danyelza（naxitamab-gqgk）由Y-mAbs Therapeutics公司（Y-mAbs）研发的，其在2020年11月25日被美国FDA加速批准用于与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合治疗对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。Danyelza之前就已被FDA授予优先审评资格、孤儿药资格、突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定等。
这是一种靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体，GD2抗原在各种神经外胚层来源的肿瘤和肉瘤中呈现高表达，主要用于治疗神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等。该药物可以通过与肿瘤细胞表面的GD2抗原结合，触发抗体介导的细胞毒性反应并激活免疫系统中的补体系统，从而杀伤肿瘤。Danyelza除了用于神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等，也用于治疗骨肉瘤以及其他GD2阳性肿瘤等研究开发中。
美国FDA批准Danyelza主要是是基于2项关键2期研究（201和12-230）的安全性和有效性数据。这是2项开放标签、单臂临床试验，在年龄≥1岁、对既往治疗显示表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定、骨骼或骨髓中有难治或复发性疾病的高危神经母细胞瘤患者中开展。
201研究（NCT03363373）中，22例患者纳入疗效分析，64%有难治性疾病、36%有复发性疾病，中位年龄为5岁（范围：3-10岁）。结果显示，Danyelza联合GM-CSF治疗的总缓解率（ORR）为45%、完全缓解率（CR）为36%、部分缓解率（PR）为9%。在有治疗反应的患者中，30%的患者缓解持续时间（DOR）≥6个月。
12-230研究（NCT01757626）中，38例患者纳入疗效分析，55%有复发性神经母细胞瘤、45%有难治性疾病，中位年龄为5岁（范围：2-23岁）。结果显示，Danyelza联合GM-CSF治疗的总缓解率（ORR）为34%、完全缓解率（CR）为26%、部分缓解率（PR）为8%。在有治疗反应的患者中，23%的患者缓解持续时间（DOR）≥6个月。
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