2012年1月18日，美国食品和药物管理局批准将voraxaze ( glucarpidase )用于延缓甲氨蝶呤清除体内毒性血的患者,以降低其体内毒性血浆甲氨蝶呤浓度，这种清除延迟可由患者肾功能损害导致。 这个药被FDA指定为孤儿药。Voraxaze作为一种酶，可将甲氨蝶呤降解为无活性代谢产物并通过肾外途径(主要通过肝脏)将其排出体外，从而快速降低其血浆水平。
大剂量甲氨蝶呤化疗用于治疗骨肉瘤、白血病及淋巴瘤等某些类型的癌症或预防复发。 部分接受甲氨蝶呤治疗的患者可出现
肾功能损害导致甲氨蝶呤积聚在血液中达到毒性水平，增加患者的毒性风险。
FDA批准Vorazxaze基于两个单组、开放性、多中心试验治疗的290例患者的数据。 这些受试者的中位年龄为17岁(
月龄~85岁)，男性占64%，32%患有骨源性肉瘤或肉瘤，63%患有白血病或淋巴瘤。 支持该药批准的是该试验药代动力学终点数据，这是终点是指血浆甲氨蝶呤浓度快速、持续降低且具有临床意义( RSCIR ) (具体为“glucarpidase给药后15 min内血浆甲氨蝶呤较浓)达到度 1 mol/L的水平，达到8 d”)。
Voraxaze的疗效经一项患者亚组研究证实，涉及其中1项研究可评估治疗的22例患者。 参加这项研究患者存在继发于肾功能损害的甲氨蝶呤清除延迟(标准列线图上显示超过平均值的2个标准差以上)。 疗效评估仅限于治疗前后采集血液采集标本，按正确操作流程处理，采用色谱法获得可靠甲氨蝶呤测定值的患者。 其中10例患者达到RScir(45%:95% )可信区间，27%~65% )。 所有可评估患者甲氨蝶呤浓度均较预处理时基线水平降低95%以上，持续glucarpidase治疗后8 d。
研究中报道最多的不良反应包括感觉异常、颜面潮红、恶心和/或呕吐、低血压和头痛。
Voraxeze通过静脉注射给药。 glucarpidase给药后48h内只能利用色谱测定可靠的甲氨蝶呤浓度，采用免疫分析法测量则会高估甲氨蝶呤浓度。
(责任编辑：编辑露露)
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