2022年8月3日，Alnylam制药公布了APOLLO-B 3期研究阳性顶线的结果，以评估patisiran在成人患者中对细胞分裂素介导的( ATTR )淀粉样变性和心肌病的疗效和安全性。与安慰剂相比，Patisiran在12个月的6分钟步行试验中有统计学意义的改善达到了主要终点； 此外，堪萨斯城心肌病问卷的测量显示，与安慰剂相比，Patisiran在12个月时达到了第一个次要终点,生活质量明显改善。
该多中心、随机、双盲、安慰剂对照的APOLLO-B 3期研究( NCT03997383 )包括360名ATTR淀粉样变性(遗传性或野生型)的成人心肌病患者。患者按1:1比例随机每3周静脉注射0.3 mg/kg patis Iran或安慰剂，持续12个月。
研究结果与安慰剂相比，patisiran治疗达到主要终点，12个月时6分钟步行测试(6-MWT )与起始相比有统计学意义改善( P=0.0162 )。 另外，与安慰剂相比，patisiran组健康相关生活质量(次要终点； 通过堪萨斯市心肌病问卷调查统计学改善( P=0.0397 )。
对于12个月内6-MWT的全因死亡率、心血管事件频率和基线变化等次要复合终点，公司报告了有意义的结果( P=.0574 )。 因此，没有对两个复合目标进行正式的统计测试，其中包括全因死亡率和全因住院频次及紧急心力衰竭就诊。
最常见的不良事件包括输液相关反应、关节痛、肌肉痉挛。 全因死亡率疗效分析，patisiran组4人死亡( 2.2 )，安慰剂组10人死亡( 5.6 )。
完整的研究结果将在2022年9月8日于德国海德堡举行的第18届淀粉样变性国际研讨会上发表。 公司将于2022年底向美国食品药品监督管理局提交关于patisiran的新药补充申请。
迄今为止，Patisiran是ONPATTRO的通称，在美国和加拿大被批准用于成人hATTR淀粉样变性的治疗。 欧盟、瑞士和巴西批准治疗一期或二期hATTR淀粉样变性和多发性神经病。日本已批准用于hATTR淀粉样变性和多发性神经病的治疗。
(责任编辑：编辑露露)
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