Neurocrine Biosciences，Inc .宣布美国食品药品监督管理局( FDA )批准了ingrezza(valbenazine )胶囊用于治疗成人亨廷顿舞蹈病( HD )相关舞蹈病。
Ingrezza是唯一单囊、每日选择性囊泡单胺转运蛋白2(VMAT2 )抑制剂，vmat2是调节单胺从细胞质向突触囊泡贮存和释放的转运蛋白。 在2017年，该药已获批准用于成人迟发性运动障碍( TD )治疗。 目前批准的Ingrezza剂量为40mg、60mg、80mg胶囊。 INGREZZA不被批准用于其他剂型。
亨廷顿氏病( HD )是一种遗传进行性神经退行性疾病，其中脑内某些神经元的缺失会导致运动、认知和精神症状。 症状通常出现在30岁到50岁之间，在10年到25年之间恶化。 大多数患有HD的人都有舞蹈病。这是一种异常的不自主运动障碍，以不规则、不可预测的运动为特征。
FDA的批准得到了与亨廷顿研究小组( HSG )合作实施的两项临床研究数据的支持，包括KINECT-HD 3期研究和正在进行的KINECT -HD2开放标签扩增试验。
KINECT-HD是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，用于评价INGREZZA的疗效和安全性。
从筛查期基线到维持期(第10周和第12周均值)，采用统一亨廷顿舞蹈病分级量表( UHDRS )总最大舞蹈病( TMC )评分，达到舞蹈病严重程度最小均方( LSM )变化的主要终点。显示INGREZZA组TMC评分较安慰剂组显著改善。
KINECT-HD的主要临床试验结果如下。在为期12周的临床研究中，从开始到结束，INGREZZA组舞蹈病严重程度评分比安慰剂组提高3倍，分别提高4.6分和1.4分。 (最小均方差-3.295%置信区间为-4.4至-2.0； p小于0.0001 )。INGREZZA从基线到维持期，使舞蹈症严重程度降低约40% ( p小于0.0001 )，到第12周，使HD舞蹈症严重程度降低约40 %以上。第12周，53%的患者和43%的医务人员报告总体HD舞蹈症症状“大幅改善”或“大幅改善”。与其他FDA批准的治疗HD相关性舞蹈病的方法一样，INGREZZA的处方信息目前包含有关严重风险的重要安全信息，包括亨廷顿舞蹈病和神经稳定型恶性综合征( NMS )患者的抑郁和自杀愿望和行为。
临床研究显示，治疗中出现的不良反应包括嗜睡、镇静、荨麻疹、皮疹和失眠。
(责任编辑：编辑露露)
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