法布里病是一种罕见的遗传性疾病，英国约有1150人受到影响。 患有法布里病的人体内不能充分产生分解特定脂肪酸所需的 -半乳糖苷酶a。 这些脂肪酸如果不适当分解会导致堆积，对心脏、肾脏、大脑等重要脏器造成进行性损害。 还没有治愈法布里病的方法； 但是，现有的治疗方案，如ERT和伙伴疗法，有助于预防疾病的发展和症状的控制。
英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)推荐ElfAbrio(pegunigalsidasealfa )作为成人法布里兹病(又称 -半乳糖苷酶缺乏症)的治疗选择。
Elfabrio是一种新的酶替代疗法( ERT )，是在植物细胞培养物中表达的重组人-半乳糖苷酶-A酶，旨在提供较长的半衰期。 这药每两周静脉注射一次。该疗法旨在为诊断为法布里病的患者提供改良版的-半乳糖苷酶。
该建议基于3期临床试验的结果，该试验表明Elfabrio耐受良好，且英国国家医疗服务体系( NHS )具有与目前使用的agalsidase alfa和migalastat相似的临床疗效和耐受性。
“我们很高兴NICE推荐pegunigalsidase alfa，为全英格兰的法布里病患者带来了新的治疗选择。“Chiesi UKI世界罕见疾病医疗事务主管Kamran Iqbal博士对这一建议持乐观态度，他说：“法布里病会带来许多复杂的症状，因为一种疗法可能并不适合所有人，
因此，为患者提供额外的治疗选择至关重要。 ”
目前，pegunigalsidase alfa批准了欧盟、北爱尔兰和英国诊断为该疾病的成年患者的长期酶替代疗法。 该疗法在美国也被批准用于确诊的法布里病成人的治疗。
(责任编辑：编辑露露)
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