2022年4月6日，根据Precigen公司的新闻稿，FDA批准PRGN-3006 UltraCAR-T用于复发/难治性急性髓细胞白血病( AML )患者的快速通道指定。 到目前为止，在2020年6月，PRGN-3006被指定为复发/难治性AML患者的孤儿药物。
PRGN-3006 UltraCAR-T是一种多基因自嵌合抗原受体( CAR )-T细胞治疗。 PRGN-3006是Precigen非病毒睡美人系统的一部分，该系统同时表达靶向CD33的CAR。UltraCAR-T平台旨在克服目前CAR-T疗法的局限性。
Precigen总裁兼首席执行官Helen Sabzevari博士在新闻发布会上说：“我们非常高兴获得FDA的快速通道认证。 这有助于开发和加快不满足严重疾病和医疗需求的药物。
根据一期试验( NCT03927261 )的结果评估PRGN-3006在复发性/难治性AML和骨髓增生异常综合征患者中的使用。该研究结果在2021年美国血液学会年会上，共有15例复发/难治性AML患者和6例淋巴细胞减少患者。该试验中患者在非淋巴清除组和淋巴清除组分别接受4个疗程和3个疗程的中位预处理。 在非淋巴细胞清除和淋巴细胞清除队列中，分别有33%和55%的患者在以前的异基因造血干细胞移植( HSCT )后进展。
两组中，所有患者均接受单次PRGN-3006注射。单次给予PRGN-3006后，治疗后7个月以上血中观察到UltraCAR-T细胞。非淋巴细胞清除团队中3名患者病情稳定超过3个月，其中1名患者病情持续稳定超过7个月，同时外周血细胞水平下降。在淋巴细胞清除队列中，输液后3个月在外周血和骨髓中观察到UltraCAR-T细胞。
另外，在第14天和第21天观察到了膨胀峰，膨胀超过了10倍。 患者客观缓解率( ORR )为50%。接受8.7 x106 PRGN-3006的患者在剂量一级的ORR为33%，在剂量二级为67%，即28x106。 另外，1例PRGN-3006治疗期间接受allo-HSCT的患者持续存活1年以上。
研究人员报告，在任何剂量水平下都没有剂量限制毒性和神经毒性。 总的来说，70%的患者出现一级或二级治疗出现的不良反应。Onr患者报告了治疗后24h内消退的三级细胞因子释放综合征( CRS )。 其他患者也经历了一级和二级CRS，但不需要任何干预。
(责任编辑：编辑露露)
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