PEComa是一种少见的侵袭性肉瘤，预后差，主要影响妇女。Fyarro通过优先审查程序得到了批准。审查通常适用于能明显改善重大疾病治疗、预防或诊断的在研疗法。以前，Fyarro被授予了孤儿药物资格( ODD )、快速通道资格( FTD )、划时代的治疗方法认证( BTD )。
美国市场推出Fyarro（西罗莫司白蛋白结合型纳米颗粒，nab-sirolimus，ABI-009）静脉注射剂，用于治疗局部晚期不可切除性或转移性恶性血管周围上皮样细胞瘤（malignant，PEComa）成人患者。
Fyarro于2021年11月经美国FDA批准，首次批准用于成人晚期恶性PEComa治疗的疗法。最近，Fyarro作为恶性PEComa唯一的首选治疗方案被纳入美国国家综合癌网络肿瘤学临床实践指南( NCCN® Guidelines )。
美国FDA批准了Fyarro，基于AMPECT注册考试的数据。该试验评估Fyarro作为单药疗法治疗晚期恶性PEComa患者。结果在该患者组，经独立审查证实，Fyarro单药治疗总缓解率( ORR )达39。病情缓解的患者中，中位缓解持续时间( DOR ) &；amp； gt； 25.8个月； 58%的患者缓解持续时间&；amp； gt； 2年，25%的患者缓解持续时间&；amp； gt； 三年。中位无进展生存期( PFS )为8.9个月。
目前，PEComa主要依靠手术治疗，常规化疗无明显疗效，无法手术或肿瘤多处转移的病例缺乏有效治疗手段。mTOR是治疗恶性PEComa的一条有前景的信号通路。Fyarro在PEComa注册临床达到试验终点，疗效显着，持续mTOR抑制剂效应，具有可接受和可管理的安全性。
重要的是，Fyarro有望成为精准治疗TSC1/2突变肿瘤物种的“广谱”抗肿瘤药物。TSC1/2是mTOR信号通路的重要负调控因子，TSC1/2突变失活促进mTOR信号通路激活和肿瘤生长。TSC1/2突变广泛存在于包括膀胱癌、肾癌、肝癌、乳腺癌等在内的多种实体肿瘤中，Fyarro比其他“广谱”抗肿瘤药物带来更广范围的患者群体。目前，在接受Fyarro治疗的TSC1/2突变患者中观察到积极的临床疗效。除上述适应证外，Fyarro一线治疗PTEN缺损转移性结直肠癌( mCRC )临床1b/2期试验亦观察到明确疗效。约19%-42%的mCRC患者伴有PTEN缺失，Fyarro有望为此类患者带来新的治疗手段。ABI-009有多种肿瘤适应证和非肿瘤适应证，如胶质母细胞瘤、晚期神经内分泌瘤等(肺动脉高压、手术难治性癫痫和Leigh综合征等)正在临床ⅰ期或ⅱ期试验中。
(责任编辑：编辑露露)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
