血友病B是一种罕见的终生出血性疾病，由单个基因缺陷引起，导致IX 因子产生不足，IX 因子是一种主要在肝脏中产生的蛋白质，有助于血栓形成。患者仍可能会出现自发性出血、活动能力下降、关节损伤或剧烈疼痛。在适当的患者中，使用IX 因子预防剂Hemgenics 可以降低出血风险。
2022年11月，美国FDA批准了第一个一次性基因治疗药物Hemgenics，用于治疗18岁或以上的B型血友病患者。 Hemgenics 被批准用于治疗目前接受因子IX 预防的成人B 型血友病患者、有危及生命的病史或出血史的患者，以及患有复发性严重自发性出血的B 型血友病成人患者。
这一批准得到了正在进行的HOPE-B 试验结果的支持，该试验是迄今为止规模最大的B 型血友病基因治疗试验。研究发现，Hemgenics 使患者在注射后24 个月时产生的平均因子IX 活性为39%，在注射后24 个月时为36.7%。与因子IX 预防性替代治疗的6 个月磨合期相比，输注后7 至18 个月的所有出血的平均调整年化出血率(ABR) 降低了54%（4.1 至1.9）。此外，94%（54 人中的51 人）停止Hemgenics 治疗的患者之前没有接受过持续的常规预防。
关于安全性，最常见的不良反应（发生率5%）是肝酶升高、头痛、某些血酶水平升高、流感样症状、输液相关反应、疲劳、恶心和不适。
此次批准为B 型血友病患者提供了一种新的治疗选择，可以降低每年的出血发生率，减少或消除预防性治疗的需要，并产生更高水平的IX 因子，单次注射的水平可持续数年。
(责任编辑：编辑露露)
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