转甲状腺素蛋白淀粉样变性病是一种罕见疾病，主要特征是人体器官以及周围神经中的异常蛋白堆积引起的各种疾病，由于蛋白质沉淀，较容易引起一些并发症，像ATTR-CM就是一种较为罕见的心脏疾病，是由转甲状腺素蛋白淀粉样变性病所引起的，很容易引发患者的心肌病以及心力衰竭，如果不加以救治的话，患者在确诊后只能存活2-3年左右。如今Vyndaqel成为了欧盟首款针对ATTR-CM的药物。
Vyndaqel是一款治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性病的药物，治疗效果以及安全性都不错，已获全球多个国家的认可。
2011年，欧盟批准了Vyndaqel用于治疗1期症状性多发性神经病(ATTR-PN)成人患者的甲状腺素淀粉样变性，以延缓周围神经功能损害。Vyndaqel是为了方便患者而开发的一种胶囊，以便每日服用一粒。
在美国，Vyndaqel已获FDA批准，成为首个也是唯一一个治疗ATTR-CM的药物。Vyndaqel是首创的转甲状腺素蛋白稳定剂，是一种疗效突出的口服制剂。
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Vyndaqel在欧盟的适应症扩展申请，是基于关键性三期临床研究，这是一项调查ATTR-CM药理学疗法方面第一个，也是唯一一个成功完成全球性、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，此次试验共纳入了441例患者，其中包括变异型以及遗传型的ATTR-CM患者，还有野生型ATTR-CM患者。
由于Vyndaqel良好的治疗效果和的安全性，CHMP对氯苯唑酸（Vyndaqel）治疗ATTR-CM的积极评价反映了医疗行业对Vyndaqel的重视，Vyndaqel能够显著地降低患者的死亡率以及心血管疾病相关的住院频率，Vyndaqel获批意味着ATTR-CM治疗领域的一个突破。
(责任编辑：编辑露露)
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