PDUFA日期：2024年6月16日
FDA预计将在2024年6月做出批准决定：Imetelstat用于降低骨髓增生异常综合征的风险。处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国FDA设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。
FDA目前正在审查imetelstat，这是Geron Corporation公司潜在“first-in-class”端粒酶抑制剂，用于治疗低风险骨髓增生异常综合征(MDS)患者的输血依赖性贫血。
该应用得到了IMerge研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02598661)数据的支持，该研究评估了imetelstat在国际预后评分系统(IPSS)低或中度1级MDS患者中的应用。在3期部分，178名参与者被随机分配接受每4周静脉注射一次的imetelstat或安慰剂。
结果显示，与安慰剂相比，接受imetelstat治疗的患者中达到8周输血独立性(TI)主要终点的比例显著更高(P <.001)，在8周应答者中，TI持续时间中值接近1年。与安慰剂相比，imetelstat组的平均血红蛋白水平也显著增加(P <.001)。无论环状铁粒幼细胞状态、基线输血负荷和IPSS风险类别如何，关键的MDS亚组均有所改善。
(责任编辑：编辑露露)
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