4月3日，美国FDA加速批准Vanrafia（atrasentan）—— 一种强效选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂，用于降低有快速疾病进展风险的原发性IgA肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。快速进展通常定义为尿蛋白肌酐比（UPCR）≥1.5 g/g。Vanrafia是一种每日一次的非甾体口服药物，可叠加至支持治疗（包括联用或不联用SGLT2抑制剂的RAS抑制剂）中。
加速批准依据：基于III期ALIGN研究预设的中期分析结果（第36周蛋白尿降低 vs 安慰剂）。Vanrafia是否能延缓IgAN患者肾功能下降尚未证实，其完全批准可能取决于正在进行的ALIGN研究（评估第136周时eGFR下降率）的临床获益验证。eGFR数据预计2026年公布，以支持传统批准。
疗效：联合RAS抑制剂时，蛋白尿降低36.1%（P<0.0001），疗效最早见于第6周，持续至第36周。
亚组分析（年龄、性别、种族、基线eGFR/蛋白尿水平）结果一致。
联用RAS抑制剂+SGLT2抑制剂的患者组中，蛋白尿降低37.4%（vs 安慰剂）。
安全性：常见不良事件（≥2%且高于安慰剂）：外周水肿、贫血、肝转氨酶升高。
警告：需治疗前及临床需要时监测肝酶（因其他ETA拮抗剂曾报告肝毒性）；具有致畸风险。
(责任编辑：编辑露露)
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