Neurelis 公司宣布 VALTOCO（地西泮鼻喷雾剂）已获得美国FDA批准用于 2 岁及以上人群，可对癫痫发作簇（又称 “急性重复性癫痫”）进行短期治疗，这一突破为癫痫治疗领域带来了新的希望。
VALTOCO采用了独特的吸收增强技术 INTRAVAIL，实现了地西泮的无创、高效鼻内给药。这种创新的给药方式相较于传统的直肠凝胶制剂，具有显著的临床优势，这也是其能够获得 FDA 孤儿药独家认定的重要原因之一。
据统计，美国约有 340 万人饱受癫痫困扰，其中包括 40 万儿童。尽管慢性癫痫可以通过药物进行控制，但仍有部分患者面临着癫痫发作簇的风险。在过去，对于这些发作频繁的患者，尤其是儿童患者，现有的标准治疗方法 —— 直肠给药存在诸多挑战，无论是对于护理人员还是患儿本身都较为困难。而 VALTOCO的获批，为这一难题提供了新的解决方案，鼻内给药的方式可以在任何时间进行，即使患儿正在发作也能使用，极大地提高了治疗的便捷性和及时性。
从临床研究数据来看，Phase 1/2a 期临床研究评估了 VALTOCO的安全性和药代动力学，结果表明，对于 2 岁及以上有频繁癫痫发作的患者，该药物不仅安全有效，而且鼻内给药操作简便。
FDA 批准 VALTOCO 用于幼儿，凸显了其已确立的平衡安全性和有效性。这款产品填补了儿童癫痫患者及其家庭的巨大未满足需求。对于有频繁癫痫发作的儿童来说，目前需要直肠给药来控制癫痫发作的标准治疗方法，对护理人员和儿童来说都是一个重大挑战。在这个年轻年龄组中批准一种即时使用的鼻内地西泮治疗方法，是癫痫治疗领域的一项重要进展。
除了已获批的 VALTOCO®，Neurelis 公司的研发管线也备受关注。公司正在开发的 NRL-1004，是一种处于 1 期研究阶段的鼻内奥氮平，用于治疗与精神分裂症和双相情感障碍相关的急性激越发作；同时，NRL-1049（以前称为 BA-1049），一种处于 1 期研究阶段的新型化学实体 Rho 激酶（ROCK）抑制剂，用于治疗脑海绵状畸形（CCMS），这是一种罕见的中枢神经系统疾病。
在药物的安全性方面，VALTOCO 也有严格的使用规范。其适应症为 2 岁及以上癫痫患者急性治疗间歇性、刻板性频繁癫痫发作。同时，该药物存在一些重要的安全警示信息，如与阿片类药物同时使用可能导致严重的镇静、呼吸抑制、昏迷甚至死亡；存在滥用、误用和成瘾的风险；长期使用可能导致身体依赖，突然停药或快速减量可能引发急性戒断反应等。此外，对药物成分过敏、患有急性窄角青光眼的患者禁止使用，使用过程中还需注意中枢神经系统抑制、青光眼患者眼压变化、新生儿可能出现的镇静和戒断综合征等问题。常见的不良反应（发生率至少为 4%）包括嗜睡、头痛和鼻腔不适。
此次 VALTOCO的获批，不仅为癫痫患者提供了新的治疗选择，也为药物研发人员在神经系统疾病药物开发方面提供了新的思路和方向。
(责任编辑：编辑露露)
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