2023年2月28日，Reata Pharmaceuticals公司宣布FDA批准了其开发的Skyclarys（omavaloxolone）治疗16岁青少年及以上成人弗里德里希共济失调。
这是FDA批准首款也是唯一一种适用于弗里德里希共济失调患者的药物，Skyclarys也是2023年至今获FDA批准第5款罕见病新药。
弗里德里希共济失调是一种极其罕见的遗传性神经退行性疾病，通常在青春期才被诊断。弗里德里希共济失调患者会经历渐进性的协调性丧失、肌肉无力和疲劳，通常在十几岁或二十岁出头时发展为运动能力丧失和依赖轮椅，最终死亡。弗里德里希共济失调在美国约5000名确诊患者。
omaveloxolone是一种口服的Nrf2激动剂，可以用于治疗以线粒体功能障碍、氧化应激和慢性炎症为特征的慢性疾病。
Skyclarys的批准得到了MOXIe Part 2试验的疗效和安全性数据以及开放标签MOXIe Extension试验的事后倾向匹配分析的支持。
此外，欧洲药品管理局（EMA）正在欧洲审审查omavaloxolone上市许可申请。欧洲委员会已批准omavaloxolone在欧洲被指定为孤儿药，用于治疗弗里德里希共济失调。
(责任编辑：编辑露露)
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