2025年4月29日，美国FDA批准了Abeona Therapeutics公司开发的ZEVASKYN（prademagene zamikeracel），这是全球首个获批用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）的自体细胞基因疗法，标志着EB（表皮松解症）治疗领域取得重大突破。
ZEVASKYN是一种基于患者自体皮肤细胞的基因治疗产品，通过基因修饰使其表达功能正常的胶原蛋白VII。
该疗法以片状形式手术应用于患者伤口，能在局部稳定表达缺失的胶原蛋白VII，从而修复皮肤结构、促进伤口愈合。
作为首款针对RDEB遗传病因的精准治疗手段，它为患者长期管理这一罕见遗传性皮肤病提供了潜在解决方案。
ZEVASKYN（prademagene zamikeracel）疗效如何？在III期临床试验中，ZEVASKYN展现了卓越的治疗效果。研究共纳入11名RDEB患者的86处大型慢性伤口，其中43处接受ZEVASKYN治疗，其余作为对照。结果显示，治疗24周后，ZEVASKYN组伤口中有81%（35/43）实现了50%以上的愈合，而对照组仅有16%（7/43）。此外，患者报告接受ZEVASKYN治疗的伤口疼痛显著减轻，平均疼痛评分较对照组降低约3.5倍。这种一次性疗法有望长期改善患者生活质量，减少频繁换药带来的痛苦。
ZEVASKYN的安全性如何？尽管ZEVASKYN展现了显著疗效，但使用时也需关注潜在风险。例如可能出现严重过敏反应，如瘙痒、肿胀、呼吸困难等，需及时就医。另外，因治疗机制可能带来致癌风险，患者需终身监测。该药物的常见不良反应包括术后疼痛和瘙痒，通过规范术后护理可有效管理。医生将密切监测患者情况，确保治疗安全。
(责任编辑：编辑露露)
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