4月29日，美国FDA批准基因疗法Zevaskyn(prademagene zamikeracel，又称pz-cel)，用于治疗患有隐性营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)的成人和儿童患者的伤口。
RDEB是一种罕见的遗传性皮肤病，这种疾病是由COL7A1基因的缺陷导致的，这种基因阻止了一种关键类型的胶原蛋白的产生，这种胶原蛋白负责锚定皮肤的上层和下层。由于表达VII型胶原的COL7A1基因的两个拷贝都发生了突变，RDEB患者的皮肤极其脆弱，其特征是大面积起泡和严重的伤口，这些伤口通常覆盖患者体表的30%以上，在某些情况下高达80%。RDEB伤口会引起使人虚弱的疼痛和全身性并发症。这些伤口很难愈合，可能会持续多年，而且许多已经愈合的伤口往往会再次愈合。目前标准的护理治疗是日常伤口护理和保护性包扎。
Zevaskyn由患者自身的皮肤细胞（角质形成细胞）组成，这些细胞经过基因改造，能够产生功能性VII型胶原蛋白。其工作原理是将健康的COL7A1基因添加到患者的皮肤细胞中，并通过皮肤移植将其移植回患者体内，以愈合大面积的慢性伤口。
Abeona表示，这是首个且唯一一个基于自体细胞的RDEB基因疗法；同时也是第二个获得FDA批准的RDEB疗法。此前于2023年5月，美国FDA已批准Krystal Biotech生物技术公司的Vyjuvek，通过每周局部凝胶给药，用于6个月或以上的患有营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)较小伤口的患者。Vyjuvek是FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗隐性和显性营养不良型大疱性表皮松解症的药物。
FDA对Zevaskyn的批准是基于关键的III期VIITAL研究(NCT04227106)，这是一项多中心、随机、患者内对照试验，符合其两个共同主要疗效终点，即在治疗六个月后评估时，大型慢性RDEB伤口愈合率从基线水平起达到或超过50%，且具有统计学意义；根据Wong-Baker FACES量表评估，疼痛程度从基线水平起减轻。
在43例单次应用Zevaskyn治疗的大型慢性伤口中，81%的伤口在六个月后评估时愈合率达到或超过50%(P<0.0001)，而43例接受标准治疗的对照伤口中，这一比例仅为16%。最常见的不良事件发生率低于5%，包括操作疼痛和瘙痒。
此外，在Zevaskyn的1/2a期研究(NCT01263379)中，一项对7名患者的38处慢性伤口进行的单中心、开放性研究表明，Zevaskyn的单一手术应用与治疗部位的长期改善有关，平均随访时间为6.9年；从4年到8年不等。
在两项临床研究中，Zevaskyn耐受性良好，迄今未观察到与治疗相关的严重不良事件。
(责任编辑：编辑露露)
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