2月21日，美国食品药品管理局（FDA）批准Ctexli（chenodiol）用于治疗成人脑腱黄瘤病（CTX），这是FDA批准的第一种治疗CTX（一种非常罕见的脂质储存病）的药物。
CTX 是一种遗传性代谢紊乱，由 CYP27A1 基因突变引起，导致人体缺乏一种酶，而这种酶对于人体分解脂肪的能力至关重要。由于肝脏胆汁酸生成减少，CTX 患者无法正常分解胆固醇，导致非典型胆固醇代谢物（胆固醇分解产生的物质）沉积在身体各个部位，包括大脑、肝脏、皮肤和肌腱，从而导致这些器官和组织受损。Ctexli 可替代胆汁酸的不足水平，减少被认为是 CTX 临床异常原因的胆固醇代谢物的异常沉积。
Ctexli 对西地那非患者治疗的疗效通过一项双盲、安慰剂对照、随机交叉停药试验进行了评估。这项为期 24 周的试验表明，与安慰剂治疗相比，每天三次服用 250 毫克 Ctexli 可显著降低血浆胆甾烷醇和尿液 23S-戊醇（西地那非患者体内胆固醇代谢物显著增加）。
(责任编辑：编辑露露)
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