近日，美国FDA批准创新抗体疗法Imaavy(nipocalimab-aahu，尼泊卡利单抗)，用于治疗成人及12岁以上的抗乙酰胆碱受体(AChR)或肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)患者群体。
此项批准基于正在进行的关键性Vivacity-MG3(NCT04951622)研究的数据，该研究招募了199名患有gMG（美国重症肌无力基金会临床分类II至IV级）且对持续标准治疗疗效不佳（定义为重症肌无力-日常生活活动能力[MG-ADL]评分至少为6分）的成年患者，其中153名患者抗体呈阳性。
研究参与者被随机分配接受nipocalimab(n=98)或安慰剂(n=98)，每2周静脉输注一次。主要终点是比较各治疗组MG-ADL总评分从基线到第22、23和24周的平均变化。
重症肌无力-日常生活活动能力量表(MG-ADL)评估重症肌无力(gMG)对8种常见体征和症状（说话、咀嚼、吞咽、呼吸、刷牙或梳头能力受损、从椅子上起身能力受损、复视、眼睑下垂）日常功能的影响。总分范围为0至24分，分数越高，功能受损程度越严重。
主要疗效分析人群包括153名患者。基线时，MG-ADL和定量重症肌无力(QMG)总分中位数分别为9分和15分；88% 的患者AChR抗体阳性，10%的患者MuSK抗体阳性。
第24周时，研究结果显示，与安慰剂组相比，nipocalimab治疗组的MG-ADL总分显著改善，且具有统计学意义（-4.7 vs -3.3；最小二乘[LS]均值差，-1.5 [95% CI, -2.4, -0.5]；P = 0.002）。疗效也通过QMG总分（次要终点；范围：0-39，分数越高，功能受损越严重）进行评估。此外，nipocalimab组的QMG总分较基线的变化具有统计学意义（-4.9 vs -2.1；最小二乘[LS]均值差，-2.8 [95% CI, -4.2, -1.4]；P < 0.001）。
在一项开放标签延伸研究中，接受Imaavy联合标准治疗的患者将这些改善维持了20个月。该药物似乎也具有快速起效的特性。从首次给药开始，以及在整个24周的监测期内，Imaavy可帮助患者将自身抗体水平降低高达75%。
强生表示，一项名为VIBRANCE-MG(NCT05265273)的2/3期研究的数据提供了额外的支持，证实了Imaavy可用于治疗患有gMG的青少年。这项小规模研究的对象是7名12-18岁的青少年，他们先接受30mg/kg负荷剂量的nipocalimab静脉注射，然后每2周接受15mg/kg负荷剂量的nipocalimab静脉注射。总的来说，该疗法达到了其主要终点，因为在24周的治疗期内，接受治疗的患者显示出血清免疫球蛋白总量的统计学显著下降。总体而言，总血清IgG的平均百分比变化为–68.98%(标准差为7.561)。
Imaavy在Vivacity-MG3和正在进行的Vibrance-MG研究中表现出了一致的安全性，在成人和儿童人群中具有相当的耐受性。根据nipocalimab的标签，患者出现严重副作用的风险可能会增加，包括感染、过敏反应和输液相关反应。与该药物相关的最常见不良事件(也见于其临床试验)是呼吸道感染、外周水肿和肌肉痉挛。
(责任编辑：编辑露露)
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