Ekterly（sebetralstat）是一种新型血浆激肽释放酶抑制剂，2025 年 7 月 7 日获美国 FDA 批准上市，用于治疗 12 岁及以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。
通用名：sebetralstat
商品名：Ekterly
剂型：片剂
研发公司：KalVista Pharmaceuticals
适应症：用于治疗成人及 12 岁及以上儿科患者的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。
作用机制：sebetralstat 选择性抑制血浆激肽释放酶，直接结合并抑制该酶的活性，阻断其对高分子量激肽原的切割，从而减少缓激肽生成，从源头抑制 HAE 病理级联反应，进而治疗 HAE 急性发作的临床症状。
用法用量：每剂含 2 片 300mg 片剂，即一次服用 600mg，发作时即刻服用。若 3 小时后症状未缓解，可追加一剂。
疗效：在关键的 KONFIDENT 临床试验中，与安慰剂相比，Ekterly 600mg 组患者开始缓解症状的时间显著缩短，中位时间为 2.0 小时。在首次给药后 12 小时内 “首次出现严重程度减轻的时间” 显著快于安慰剂组，中位时间为 9.1 小时，且在首次给药后 24 小时内的 “发作缓解时间” 也显著快于安慰剂。
不良反应：不良反应率与安慰剂相当，最常见的为轻度头痛，发生率约为 3%。
注意事项：目前关于其在 2-11 岁儿童中的使用还在进行研究。尚无数据表明该药对孕妇、哺乳期妇女及肝肾功能不全者的安全性和有效性，使用时应谨慎。
(责任编辑：编辑露露)
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