1、关于脊髓小脑性共济失调(SCA)
脊髓小脑性共济失调(SCA)，俗称“小脑萎缩”，是一组以小脑和脊髓退行性病变为主要特征的遗传性神经系统疾病，表现为运动协调障碍、步态不稳、言语不清等，具有进行性加重的特点。
小脑萎缩并不完全是一种疾病，而是一种神经影像学发现。不仅可见于一些遗传性、退行性疾病，也可见于一些急性疾病的晚期，如急性小脑炎、某些药物中毒等。甚至在一些临床无症状的个体中，影像学检查也可见到小脑萎缩。这在老年人中尤其常见。其共同特点是神经影像学检查显示小脑体积缩小、脑沟增宽。小脑萎缩的症状包括：SUMMARY共济失调、语言障碍、眼球运动障碍、肌张力减低、非运动性表现等。
2、他替瑞林是什么药物？
2000年7月，由日本三菱田边制药开发的药物他替瑞林(Taltirelin，Ceredist)在日本获批上市，用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调。为更方便SCA患者口服，2009年10月，他替瑞林口腔崩解片（Tartirelin OD）在日本上市。
他替瑞林口腔崩解片目前，他替瑞林提供了两种不同的剂型，以满足不同患者的需求：普通片剂和口腔崩解片。对于那些吞咽困难的患者，口腔崩解片是一个理想的选择。这种剂型不需要用水送服，它能够在口腔内迅速崩解，随着吞咽动作自然进入消化道，使得服用过程更加便捷。口腔崩解片还具有其他优点，包括快速吸收、高生物利用度以及对消化道黏膜的刺激性较小。这些特性使得口腔崩解片成为那些需要更舒适服药体验的患者的理想选择，同时也确保了药物的有效性和安全性。
3、他替瑞林的作用机制是什么？
他替瑞林作用机制围绕其作为促甲状腺素释放激素(TRH)受体激动剂的能力。TRH是下丘脑产生的三肽激素，主要刺激垂体前叶释放促甲状腺激素。然而，除了其内分泌作用，TRH还参与调节大脑中的神经递质系统，有助于其神经保护和神经营养作用。
当他替瑞林与大脑中的TRH受体结合时，会触发一系列细胞内事件，导致乙酰胆碱、多巴胺和其他神经递质的释放增加。此动作有助于稳定和增强神经通信，这在这些神经递质系统受到损害的情况下尤其有益。此外，他替瑞林已被证明具有抗氧化和抗凋亡作用，可能提供对神经损伤的保护并促进神经元存活。
他替瑞林通过脑TRH受体对中枢神经系统(CNS)产生强而持久的多重作用。它在动物模型中的药理学研究显示可改善抑郁、血循环性休克、意识紊乱、记忆力减退和运动功能障碍。对于脊髓小脑变性患者，他替瑞林能够显著改善共济失调症状。 这是全球首个获批的口服促甲状腺素释放激素(TRH)类似物。他替瑞林对CNS的兴奋作用比TRH强10-100倍，作用持续时间比TRH长约8倍。然而，他对TRH受体的亲和力约为TRH的1/11，因此其内分泌作用比TRH弱，但在体内比TRH稳定。他替瑞林对促甲状腺素(TSH)释放的作用为TRH的1/6-1/11，且其代谢和排泄类似于TR。
4、他替瑞林效果如何？
在为期6周的随机、双盲、安慰剂对照、双向交叉对60名脊髓小脑变性患者进行了二期临床研究。观察2周后，将患者分为两组。一组接受他替瑞林 20mg，每天两次，持续2周，然后接受安慰剂2周；另一组接受安慰剂2周，然后接受他替瑞林2周。 结果显示，他替瑞林组的整体改善率优于安慰剂组(P=0.0394)。他替瑞林组在指鼻测试和敲击点测试中的神经系统评分方面表现出优于安慰剂组的趋势。他替瑞林还比安慰剂更好地改善了自发运动和整体精神状态(分别为P=0.0448；P=0.0296)。
(责任编辑：编辑露露)
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