2025 年 6 月 16 日，全球领先的生物制药企业 CSL 宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准其研发的 ANDEMBRY（garadacimab-gxii）用于 12 岁及以上成人和儿童遗传性血管性水肿（HAE）患者的发作预防。这一里程碑式的获批，不仅为 HAE 治疗领域带来了全新突破，更标志着 CSL 在自主研发领域迈出了关键一步。
作为首款靶向因子 XIIa（FXIIa）的 HAE 预防性治疗药物，ANDEMBRY 开创了独特的治疗机制。在 HAE 发病通路中，FXII 是首个被激活的蛋白质，其激活后启动的级联反应是导致水肿发作的核心环节。与现有靶向下游介质的疗法不同，ANDEMBRY 通过精准抑制激活状态的 FXIIa，从通路顶端阻断反应链条，从源头减少发作风险，为患者提供了更高效的预防方案。
在给药便利性上，ANDEMBRY 同样展现出显著优势。它是唯一一种从初始治疗阶段就实现每月一次给药的 HAE 疗法，患者可通过不含柠檬酸盐的专用自我注射器，在 15 秒内完成皮下注射，极大提升了治疗的依从性。这种便捷设计不仅减轻了患者的用药负担，也为长期管理 HAE 提供了稳定保障。
值得关注的是，ANDEMBRY 是 CSL 旗下首个获得 FDA 批准的自主研发重组单克隆抗体，其获批彰显了企业在生物制药领域的研发实力。该药物通过独特机制抑制血浆蛋白 FXIIa，凭借创新的作用靶点和给药方案，重新定义了 HAE 的预防标准。
事实上，ANDEMBRY 的临床价值已得到国际广泛认可。在获得 FDA 批准前，它已先后在澳大利亚、英国、欧盟、日本、瑞士及阿拉伯联合酋长国等多个国家和地区取得上市许可，为全球 HAE 患者带来了新的治疗选择。
从作用机制的突破性到给药方式的人性化，ANDEMBRY 的获批不仅填补了 HAE 预防性治疗领域的空白，更以 “高效、便捷、安全” 的特性，为患者的长期健康管理提供了坚实支撑，有望成为 HAE 治疗领域的标杆药物。
(责任编辑：编辑露露)
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