丛状神经纤维瘤是一种遗传性疾病，表现为周围神经鞘出现不规则、增厚且边界不清的肿瘤。大多数为良性，但有些可能转变为癌性组织。
药物名：Ezmekly（活性成分mirdametinib）
获批机构：欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)
适用人群：2岁及以上儿童1 型（NF1）相关丛状神经纤维瘤患者
核心优势：首个可缩小肿瘤体积的MEK抑制剂疗法
用药方式：口服胶囊/分散片（3周治疗+1周休息循环）
该上市许可基于ReNeu试验的结果：这项具有里程碑意义的开放标签、多中心IIb期关键研究，针对18岁以上成人（58例）和2-17岁儿童（56例）的NF1-PN患者展开。所有入组患者均因丛状神经纤维瘤引发严重健康损害，包括疼痛、功能障碍等显著临床问题。
疗效数据亮点
1.成人与儿童双显效：成人组41%（24/58）肿瘤显著缩小；儿童组52%（29/56）产生客观缓解；中位肿瘤体积缩小：成人-41%｜儿童-42%。
2.生活质量全面提升：最快治疗初期即缓解剧烈疼痛；疼痛干扰指数显著下降；健康相关生活质量持续改善。
这款选择性MEK抑制剂通过阻断肿瘤细胞增殖信号通路，成为首个在成人和儿童群体均显示持久疗效的疗法。特别针对无法手术的疼痛性肿瘤，填补了临床治疗空白！
(责任编辑：编辑露露)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
