7月28日，Ascendis制药公司宣布美国FDA已批准长效生长激素Skytrofa(lonapegsomatropin-tcgd，研发称为TransCon hGH)扩大适用人群，用于替代生长激素缺乏症成人的内源性生长激素。此前该药仅获批用于治疗1岁及以上、体重至少11.5公斤、因内源性生长激素分泌不足而出现生长障碍的儿科患者。
生长激素缺乏症是一种因生长激素缺乏减少或完全丧失而引起的罕见疾病。如果缺乏足够的生长激素，会产生多种影响，包括婴幼儿的正常生长发育，以及成年人体内脂肪和血糖水平的升高。成人患者的显著特征是异常的身体成分、血脂异常和胰岛素抵抗，这些特征使患者易患严重的并发症，例如代谢综合征、心血管风险增加以及生活质量下降——包括认知功能障碍、抑郁、焦虑、睡眠障碍以及身心动力下降。
Skytrofa是人类生长激素‘somatropin’的聚乙二醇化前体药物，旨在持续释放活性、未经修改的生长激素。与每日一次注射的somatropin相比，Skytrofa每周皮下注射一次的给药方式具有显著的便利性优势。该给药方案有望提高患者的依从性和生活质量。
在成人患者中，Skytrofa的建议起始剂量取决于年龄和同时服用的口服雌激素。应根据临床缓解和/或每周IGF-1浓度每月增加剂量。
Skytrofa以单剂量、双腔、预充式药筒的形式提供，内含lonapegsomatropin-tcgd和稀释剂。药筒与单独包装的Skytrofa自动注射器配合使用，可在皮下注射前自动混合配制。 Skytrofa有14种药筒（剂量强度以生长激素当量表示），适用于成人；根据规定的剂量（毫克/周）选择合适的药筒。
批准用于成人患者是基于随机、平行组、安慰剂对照和活性对照的foresiGHt试验(NCT04615273)的数据，该试验纳入了259名年龄在23至81岁之间的患者。
研究受试者按1:1:1的比例随机分配，每周接受一次Skytrofa治疗（n=89）、每周接受一次安慰剂治疗（n=84）或每日接受一次somatropin治疗（n=86）。主要终点是通过双能X射线吸收仪评估躯干脂肪百分比从起始到第38周的变化。
研究结果显示，与安慰剂组相比，Skytrofa在第38周显著降低了躯干脂肪百分比（分别为-1.7%和0.4%；差异为-2.0%[95%CI,-2.9,-1.1]；P<0.0001）。每周Skytrofa治疗和每日somatropin治疗之间未进行正式的统计学比较。
结果还显示，在第38周，接受Skytrofa治疗的患者全身瘦体重（次要终点）增加了1.6公斤，而接受安慰剂治疗的患者减少了0.1公斤（差异为1.7公斤[95%CI,1.0-2.5]；P<0.0001）。对于躯干脂肪量基线变化的次要终点，Skytrofa组减少了0.5公斤，而安慰剂组增加了0.2公斤（差异为-0.7公斤[95%CI,-1.2,-0.2]；P=0.005）。
起始时，Skytrofa组的平均胰岛素样生长因子-1(IGF-1)标准差评分(SDS)水平为-2.6(1.0)，安慰剂组为-2.7(1.2)。38周后，Skytrofa治疗组IGF-1 SDS恢复正常至1.4(1.9)，而安慰剂组为-2.6(1.3)。
成人中报告的最常见不良反应是外周水肿。
(责任编辑：编辑露露)
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