近日，医疗领域传来一则振奋人心的消息：Agios Pharmaceuticals公司宣布，沙特食品药品管理局（SFDA）已正式批准 PYRUKYND（mitapivat）用于治疗非输血依赖性和输血依赖性 α 或 β 地中海贫血的成年患者。这一批准无疑为沙特地区的地中海贫血患者带来了新的治疗选择和康复希望。
地中海贫血是一种遗传性溶血性贫血疾病，α 和 β 地中海贫血是其中常见的类型。患者由于珠蛋白基因缺失或缺陷，导致血红蛋白合成不足，红细胞易被破坏，从而出现贫血等一系列症状。对于非输血依赖性患者，虽然不需要频繁输血，但贫血症状仍会影响其生活质量；而输血依赖性患者则需要定期输血来维持生命，长期输血还可能带来铁过载等并发症，严重威胁健康。
PYRUKYND（mitapivat）作为一种丙酮酸激酶激活剂，其作用机制颇具针对性。丙酮酸激酶是红细胞能量代谢过程中的关键酶，mitapivat 能够激活这种酶，从而改善血红细胞的能量供应。有了充足的能量，红细胞的健康水平得以提高，其稳定性和功能也能得到改善，进而缓解贫血症状，为地中海贫血患者带来益处。
值得关注的是，PYRUKYND 的应用并非局限于地中海贫血这一种疾病。目前，它已被批准用于治疗美国患有丙酮酸激酶（PK）缺乏症的成人溶血性贫血，同时在欧盟和英国也获批用于治疗成年患者的 PK 缺乏症。这充分体现了该药物在血液系统疾病治疗中的潜力和价值。
此外，美国、阿联酋和欧盟的卫生部门正在审查 PYRUKYND 用于治疗成年地中海贫血患者的监管申请。如果这些申请能够顺利获批，将意味着更多地区的地中海贫血患者能够受益于这一创新疗法，进一步扩大其临床应用范围。
总之，Pyrukynd（Mitapivat）在沙特的获批是地中海贫血治疗领域的一个重要里程碑。它不仅为当地患者提供了新的治疗选择，也为该药物在全球范围内的推广和应用奠定了坚实基础。
(责任编辑：编辑露露)
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