近日，沙特阿拉伯食品药品监督管理局批准 Pyrukynd（Mitapivat）用于治疗特定类型的地中海贫血，为这一遗传性血液疾病患者带来了新的治疗选择。作为一款首创的口服丙酮酸激酶激活剂，Mitapivat 通过独特的作用机制改善红细胞代谢，为地中海贫血的临床管理开辟了新路径。本文将从适应症、使用方法、注意事项及不良反应等方面，全面解析这一创新药物的临床应用要点。
一、适应症
Pyrukynd 此次在沙特获批的适应症为成人和 12 岁及以上青少年的非输血依赖性 α 或 β 地中海贫血。这一获批基于多项全球多中心临床试验结果，数据显示，对于无需定期输血（或每年输血次数≤5 次）的患者，Mitapivat 可显著提升血红蛋白水平，减少贫血相关症状（如乏力、呼吸困难），并改善患者的生活质量。
需要注意的是，目前该药物暂未获批用于输血依赖性地中海贫血患者（即每年输血次数＞5 次），此类患者的治疗仍需遵循现有标准方案。此外，临床使用前需通过基因检测确认地中海贫血的类型，以确保患者符合用药指征。
二、使用方法
1. 推荐起始剂量
成人及 12 岁以上青少年：初始剂量为 5mg，每日两次，随餐或空腹服用均可。
剂量调整需根据患者的血红蛋白应答及耐受性进行，每 4 周可增加 5mg（每日两次），最大剂量不超过 20mg 每日两次。
2. 监测与调整原则
用药前需检测基线血红蛋白水平、肝功能及全血细胞计数。
治疗期间每 2 周监测一次血红蛋白，直至达到稳定状态（通常为 8-12 周），此后每月监测一次。
若患者在最大剂量下治疗 16 周后仍未出现血红蛋白升高（≥1g/dL），应考虑停药。
3. 特殊人群用药
肝功能不全患者：轻度肝功能不全（Child-Pugh A 级）无需调整剂量；中度至重度肝功能不全患者禁用。
肾功能不全患者：目前尚无针对终末期肾病患者的研究数据，需谨慎使用并密切监测。
三、注意事项
1. 血液学监测
治疗期间需定期监测血红蛋白、网织红细胞计数及铁蛋白水平，避免因红细胞生成增加导致的铁过载加重。若铁蛋白水平显著升高，需考虑联合铁螯合剂治疗。
2. 药物相互作用
Mitapivat 主要通过 CYP3A4 代谢，与强效 CYP3A4 抑制剂（如酮康唑、克拉霉素）联用时需降低剂量，避免药物蓄积；与强效 CYP3A4 诱导剂（如利福平）联用时可能降低疗效，应避免合用。
3. 妊娠与哺乳期
目前尚无足够的人类妊娠数据，动物实验显示该药可能对胎儿造成影响，妊娠期妇女仅在获益大于潜在风险时使用。
哺乳期妇女用药期间应暂停哺乳，因其乳汁中可能分泌药物成分。
4. 驾驶与操作机械
部分患者可能出现头晕等不良反应，用药期间应避免从事需要集中注意力的活动。
四、不良反应
临床试验数据显示，Pyrukynd 的不良反应多为轻至中度，最常见的包括：
(责任编辑：编辑露露)
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