免疫性血小板减少症 ( ITP) 是一种多种机制参与的获得性的自身免疫性出血性疾病，主要特征是血小板数量减少，通常伴随出血风险的增加，其发病机制尚未明确。目前，ITP的治疗手段已从传统的皮质类固醇及免疫抑制剂，逐步演进至新型生物制剂与靶向疗法。
近日，美国FDA批准了赛诺菲 (Sanofi) 公司的口服BTK抑制剂Wayrilz (rilzabrutinib）用于治疗成人免疫性血小板减少症 (ITP)。这是全球首款专为ITP适应症获批的BTK抑制剂，标志着ITP的靶向治疗进入了新纪元。
Rilzabrutinib是一种新型、口服、可逆、高选择性BTK抑制剂，每日两次400 mg片剂即可通过阻断B细胞、巨噬细胞及先天免疫细胞内的关键信号通路，从源头解决ITP的免疫失衡。
该药已获FDA“快速通道”和“孤儿药”资格，并同步在阿联酋上市，欧盟与中国的审评也在加速推进。
新药有效性
关键III期LUNA 3研究（NCT04562766）纳入202例持续性或慢性ITP成人，随机接受瑞扎布替尼或安慰剂12–24周双盲治疗，随后28周开放延续。结果显示：
主要终点：第25周时，rilzabrutinib组23%患者达到“持久血小板应答”（≥50×10⁹/L且≥2/3时间点达标），安慰剂组0%（P＜0.0001）。
起效速度：首次达标中位时间36天（安慰剂未达），维持应答平均7周（安慰剂仅0.7周）。
患者生活质量：ITP患者评估问卷9项生活质量总分提升10.6分，安慰剂仅提升2.3分，疲劳、出血、情绪困扰均明显改善。
新药安全性
研究共监测>200例接受瑞扎布替尼治疗的患者，最常见不良反应（≥10%）为腹泻、恶心、头痛、腹痛及COVID-19，多数为轻中度。
(责任编辑：编辑露露)
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