2025 年 9 月 5 日，武田制药宣布美国FDA已批准其VONVENDI[重组血管性血友病因子（von Willebrand factor）] 的补充生物制品许可申请（sBLA），正式扩大该药物的适应症范围。
VONVENDI 不仅可用于此前获批的 VWD 成年患者按需治疗、围手术期使用及严重 3 型 VWD 成年患者常规预防治疗，还新增了两大关键适应症：
针对 1 型和 2 型血管性血友病（VWD）成年患者的常规预防治疗（以减少出血发作频率），以及针对 VWD 儿科患者的按需治疗与围手术期出血管理。
VONVENDI 的核心作用机制是 “替代补充”。作为一种注射用重组血管性血友病因子，它能直接补充患者体内缺失或功能异常的 VWF，从而恢复正常的血液凝血功能，缓解出血症状。
其最显著的药物特性在于独特的长半衰期：在成年患者中，以 50 IU/kg 剂量给药时，半衰期可达 22.6 小时；在儿科患者中，半衰期为 14.3 小时。这一特性不仅减少了患者的输注频率，也让药物在预防和控制出血时能维持更稳定的疗效。
从适用人群来看，此次适应症扩展后，VONVENDI 的覆盖范围大幅拓宽。
新药有效性
该批准基于三项临床试验的数据：
一项针对成人 VWD 的 3 期试验 （NCT02973087），一项针对 VWD 儿童的 3 期研究 （NCT02932618）和一项针对成人和儿童 VWD 的 3b 期延续试验（NCT03879135 ） 以及支持性的真实世界数据。
新药安全性
基于临床试验数据（n=132）及长期用药观察，VONVENDI 的安全性特征明确，整体耐受性良好，严重不良反应发生率低，主要风险可通过规范监测和干预规避：
常见不良反应：发生率≥2% 的不良反应均为轻度至中度，且多可自行缓解或通过对症处理改善，包括头痛、恶心、呕吐、头晕、全身瘙痒，无严重影响生活质量的常见不良反应。
需关注的特殊风险及应对措施：
血栓栓塞事件
虽有罕见血栓事件（如 DIC、肺栓塞、心肌梗死）报告，但主要发生在有血栓风险因素（如 ADAMTS13 水平低、合并使用 rVIII）的患者中。
临床建议通过监测 VWF:RCo 和因子 VIII 活性水平，避免因子水平过高，并对高风险患者采取血栓预防措施，可有效降低风险；
超敏反应
可能出现过敏性休克、血管性水肿等严重超敏反应（罕见），但药物中仅含微量小鼠和仓鼠蛋白（≤2 ng/IU），风险可控。临床需在输注前评估过敏史，输注中密切观察，一旦出现反应立即停药并对症处理
中和抗体
极少数患者可能产生抗 VWF 或抗因子 VIII 抗体，导致疗效下降。临床可通过监测 VWF:RCo 活性水平判断是否存在抗体，若出现抗体可及时调整治疗方案，转诊至专科医生处理。
(责任编辑：编辑露露)
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