PDUFA日期：2025年10月25日
REVUFORJ(revumenib，瑞维美尼)是Syndax制药公司开发的一种口服、首创、选择性Menin抑制剂。Menin是一种蛋白质，在特定类型白血病中会与突变基因协同，激活致癌信号，促进白血病细胞异常增殖。
Menin抑制剂是一种新型靶向药物，通过阻断Menin蛋白与突变基因（如KMT2A重排或NPM1突变）之间的相互作用，干预白血病细胞的异常信号通路，从而抑制其生长和存活。
2024年11月15日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准REVUFORJ(revumenib，瑞维美尼)，用于治疗成人和1岁以上儿童患者中赖氨酸甲基转移酶2A基因(KMT2A)易位的复发或难治性急性白血病。
美国FDA正在评估Revumenib用于治疗复发或难治性(R/R)伴有核磷蛋白1(NPM1)突变的急性髓性白血病(AML)的补充新药申请(sNDA)。 来自1/2期AUGMENT-101试验(ClinicalTrials.gov识别号:NCT04065399)的数据支持R/R mNPM1 AML适应症，该试验包括年龄较大的重度预处理患者(35%的患者之前接受了≥3个疗程的治疗)。
研究参与者在28天的周期中每12小时口服revumenib，使用或不使用强CYP3A4抑制剂。 在77名可评估的参与者中，完全缓解(CR)或CR伴部分血液学恢复(CRh)率(主要终点)为26.0% (95% CI，16.6-37.2)，总缓解率为48.1%(次要终点)。CR/CRh的中位持续时间为4.7个月(95%可信区间为2.1-8.2)。 如果获得批准，Revumenib将成为首个被批准用于NPM1突变型AML和KMT2A基因重排急性白血病的menin抑制剂。
(责任编辑：编辑露露)
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