2025年8月12日，呼吸疾病治疗领域迎来历史性突破——美国FDA正式批准BRINSUPRI（brensocatib，10mg和25mg片剂）上市，用于治疗成人及12岁以上儿童非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）患者。这是全球首个、也是目前唯一获批用于该疾病的药物，标志着NCFB从“对症管理”迈向“靶向干预”的全新时代。
该药由Insmed公司研发，作为一款first-in-class口服DPP1抑制剂，BRINSUPRI的获批不仅填补了长期未被满足的临床需求，更以其独特机制直击疾病核心，为数百万患者带来全新希望。
什么是NCFB？被忽视的“第三大慢性肺病”
非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）是一种慢性、进行性、不可逆的肺部结构损伤性疾病，其特征是支气管异常扩张、黏液清除障碍、反复感染与持续性气道炎症。患者常表现为慢性咳嗽、大量咳痰、反复肺部感染和急性加重，严重影响生活质量，甚至导致肺功能进行性下降。
尽管NCFB患病人数庞大——全球估计影响超5亿人，是继哮喘和慢阻肺（COPD）之后的第三大常见慢性呼吸道疾病，但长期以来缺乏针对性治疗手段，临床主要依赖抗生素、祛痰药、支气管扩张剂等对症处理，无法阻止疾病进展。
革命性机制：靶向“炎症引擎”DPP1
BRINSUPRI的突破在于其全新的作用机制。它是一种口服、每日一次的二肽基肽酶1（DPP1）抑制剂，属于全球首个该类药物（first-in-class）。
DPP1存在于中性粒细胞中，负责激活多种中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（如NE、PR3、CatG）。这些酶在正常免疫防御中起作用，但在NCFB患者中过度活跃，会破坏肺组织、加剧炎症反应，成为驱动疾病进展的“关键推手”。
通过抑制DPP1，BRINSUPRI能有效减少这些蛋白酶的活化，从而从源头上遏制慢性气道炎症，降低急性加重风险，延缓肺功能恶化。
BRINSUPRI的获批基于两项高规格临床研究：Ⅲ期ASPEN研究与Ⅱ期WILLOW研究，结果均发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM），数据扎实，说服力强。
ASPEN研究（52周全球多中心试验）主要终点：年急性加重率显著下降 10mg组：较安慰剂降低21.1% 25mg组：较安慰剂降低19.4%次要终点全面获益：显著延长首次急性加重时间提高治疗期间无急性加重患者比例25mg组在第52周时，经支气管扩张剂后的FEV₁下降速度明显减缓，提示肺功能保护作用。
WILLOW研究（24周随机对照）主要终点为首次肺部急性加重时间，结果与ASPEN一致，进一步验证了药物疗效的稳健性
两项研究共同证明：brensocatib不仅能减少急性发作，还能改变疾病自然进程，是真正意义上的“疾病修饰治疗”。
安全性总体可控，需关注特定不良反应
在ASPEN试验中，BRINSUPRI整体安全性良好，大多数不良事件为轻至中度。常见不良反应（发生率≥2%）包括：
上呼吸道感染头痛皮疹皮肤干燥角化过度（如手足角化）高血压
特别提醒以下注意事项：
皮肤反应：部分患者出现皮疹或皮肤病变，建议定期皮肤科随访，必要时停药或转诊。
牙龈与牙周问题：WILLOW研究中牙龈炎、牙周炎发生率较高，提示患者应加强口腔卫生，并定期进行牙科检查。
(责任编辑：编辑露露)
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