9月16日，Areteia Therapeutics公司公布了一项评估Dexpramipexole作为嗜酸性粒细胞性哮喘患者辅助疗法的3期EXHALE-4试验的积极结果。试验结果表明该药物可降低血液和组织中的嗜酸性粒细胞水平，进而改善患者的肺功能。
根据相关数据，超过一半的哮喘患者患有嗜酸性粒细胞性哮喘，其病因是血液、组织和痰液中白细胞（称为嗜酸性粒细胞）数量增多。目前，注射用抗IL-5/5R生物制剂疗法获批用于这种疾病，旨在通过降低嗜酸性粒细胞水平提供临床益处。
Dexpramipexole是一种口服小分子药物，其潜在作用机制是，基于细胞培养和人体活检的证据，该药物可抑制骨髓中嗜酸性粒细胞的成熟，从而降低外周血和组织中的嗜酸性粒细胞水平。
先前的2期临床试验（EXHALE-1；ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04046939）结果显示，与安慰剂相比，dexpramipexole在所有测试剂量下均降低了血液中绝对嗜酸性粒细胞计数(AEC)。
这项随机、双盲、安慰剂对照的EXHALE-4试验(ClinicalTrials.gov识别号:NCT05748600)评估了12岁及以上的中度至重度哮喘控制不良且血液AEC大于或等于300细胞/μL的参与者。
研究参与者(N=600)按照5:5:1的比例随机接受安慰剂、150mg dexpramipexole或75mg dexpramipexole治疗，每日两次，同时接受常规哮喘药物治疗。
主要终点是20周和24周平均的支气管扩张剂前用力呼气容积(pre-BD FEV₁)相对于基线的变化。
研究结果显示，与安慰剂组相比，dexpramipexole 150mg（每日两次）显著改善了肺功能（基于20周和24周pre-BD FEV₁的平均值）。值得注意的是，早在第4周，呼吸系统症状就已得到改善。
结果还表明，与安慰剂相比，在第20周和第24周，每日两次服用150mg和75mg dexpramipexole可显著降低平均血液AEC。
试验中，dexpramipexole具有良好的耐受性和良好的安全性。
基于dexpramipexole在肺功能方面具有统计学意义的改善和嗜酸性粒细胞的减少，这表明该药有可能成为第一个被批准用于嗜酸性粒细胞性哮喘的口服治疗药物，这将成为注射用生物制剂的替代方案。
此外，EXHALE临床开发计划还包括EXHALE-2（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05763121）和 EXHALE-3（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05813288）3期试验，这两项试验均在评估dexpramipexole对患有严重嗜酸性哮喘的青少年和成人患者的疗效。
(责任编辑：编辑露露)
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