2025年9月19日，美国FDA已加速批准FORZINITY（elamipretide HCl，盐酸依拉米肽）注射剂，用于改善体重至少30公斤(kg)(约66磅)的Barth综合征成人和儿童患者的肌肉力量。该适应症的持续获批可能取决于验证性试验对临床益处的验证。
Barth综合征是一种极其罕见的遗传疾病，由线粒体心磷脂缺乏引起，以肌肉无力和心脏异常为特征，通常导致心力衰竭、反复感染、生长延迟和预期寿命缩短。这种罕见疾病主要影响男性，通常始于婴儿期严重的心力衰竭，并导致过早死亡。即使患者活到青春期和成年期，也常常会出现疲劳、耐力差和运动不耐受等症状。Barth综合征患者的生活质量和日常生活功能会在其一生中受到严重影响。
FORZINITY是一种四肽化合物，可以靶向线粒体内膜，改善线粒体功能。它被认为可以稳定心磷脂，一种对于线粒体结构和功能至关重要的磷脂。通过改善线粒体功能，FORZINITY可以减轻Barth综合征患者的症状，提高生活质量。此外，该药物目前也正开展用于原发性线粒体肌病和干性年龄相关性黄斑变性的临床研究。
这是首个、目前唯一获得FDA批准用于治疗Barth综合征的药物，也是首个获批的线粒体靶向治疗药物。
FORZINITY的获批基于TAZPOWER临床试验的有效性和安全性数据。在TAZPOWER试验的开放标签阶段，患者的膝关节伸肌肌力(一个中间临床终点)较研究基线有所改善。FDA表示，这种改善可能预示着更好的临床结果，“例如能够更轻松地站立或走得更远”。
在该试验中，最常见的不良反应是注射部位反应，可通过口服抗组胺药或外用皮质类固醇治疗。据报道，FORZINITY也出现了严重的不良反应。
注意的是，作为加速审批的条件，FDA要求FORZINITY的制造商在上市后进行一项随机、双盲、安慰剂对照试验，以确认膝盖肌肉力量的改善结果与患者获益相符。
Stealth公司计划与FDA合作，收集体重低于30公斤儿童的更多数据，并对其用于新生儿扩大用药的无防腐剂配方进行认证。在标签扩展和无防腐剂配方获得认证之前，Stealth公司将继续为目前参加其扩大用药计划或需要紧急用药的体重低于30公斤的患者提供同情用药。
(责任编辑：编辑露露)
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