2025年09月19日，美国FDA加速批准了Stealth Biotherapeutics Inc的盐酸依拉雷肽、依拉瑞肽、依拉米肽、伊拉米肽Elamipretide Hydrochloride（SS-31，MTP-131，RX-31），商品名：Forzinity，剂型：皮下注射用，用于改善体重至少30kg的巴斯综合症（Barth Syndrome）成人和儿科患者的肌力。此次批准是依据一项临床Ⅱ期研究TAZPOWER（SPIBA-001、NCT03098797）的试验结果。注册期间，该品曾获得孤儿药、罕有儿科资质、快速通道、优先审批资质，并获得了罕有儿科疾病优先审评卷。
Forzinity是首款FDA批准的靶向线粒体的药物，用于巴斯综合症的治疗。
关于临床试验
在一项随机、双盲、安慰剂对照、交叉试验及其192周的开放标签、单臂扩展期TAZPOWER（NCT03098797）中对Forzinity进行了评估。
该随机试验在12例年龄≥12岁、体重＞30公斤经基因确诊的巴斯综合症患者中评估了每日一次皮下注射Forzinity 40mg至12周的疗效与安全性。该随机试验的主要终点为6分钟步行试验中的行走距离和巴斯综合症症状评估量表的总疲劳分数。结果显示Forzinity在这些主要终点上不优于安慰剂。10例受试者完成了随机试验并进入扩展期以评估Forzinity的长期安全性和耐受性。10例受试者中的8例参与了整个168周的扩展期。
采用手持测力仪测量的膝伸肌肌力作为随机试验和扩展期中的次要终点之一进行了评估。在随机试验期未观察到膝伸肌肌力的增大，但在扩展期观察到了。在随机试验开始时的给药前基线访视时，中位肌力（最小值，最大值）为124 (92, 176)牛顿。
(责任编辑：编辑露露)
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