PFIC是一种罕见、破坏性、毁灭性的疾病，影响幼儿，可导致进行性的、危及生命的肝病。在许多情况下，PFIC在生命的前10年会导致肝硬化和肝功能衰竭。
PFIC最突出、最麻烦的持续表现是强烈的瘙痒，这往往导致严重的生活质量下降。目前，还没有药物治疗PFIC，许多患者的唯一选择是肝移植或其他侵入性手术。而目前的肝移植标准护理面临着真正的挑战，包括终生的免疫抑制，以及为幼儿寻找器官的挑战。
Bylvay (odevixibat)被批准用于治疗PFIC患者，欧洲药品管理局（EMA）批准时间为2021年7月19日，美国FDA于2021年7月20日批准。它是第一个被批准用于治疗所有亚型PFIC的药物。
Bylvay 被美国食品和药物管理局授予 "孤儿 "药物称号，用于治疗阿拉盖尔综合症、胆道闭锁和原发性胆管炎。
临床实验
欧洲药品管理局（EMA）和美国食品和药物管理局（FDA）批准Bylvay (odevixibat)用于治疗3个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的儿童，是基于PEDFIC 1和PEDFIC 2的数据。
PEDFIC 1是一项为期24周的3期随机、双盲、安慰剂对照研究，涉及62名PFIC 1型或2型患者。患者被随机分配接受安慰剂，或40或120微克/千克odevixibat ，每天一次。
完成PEDFIC 1的患者可以报名参加PEDFIC 2，这是一个为期72周的开放标签的3期扩展项目。
研究的主要疗效终点是瘙痒症的变化，通过观察抓挠来评估，以及血清胆汁酸（sBA）水平至少降低70%或在第24周达到≤70µmol/L水平的患者比例。
研究表明，该药可以帮助缓解瘙痒症，并降低患者的血清胆汁酸。使用Bylvay 53.5%的病人的瘙痒感减少，而安慰剂组只有28.7%。33.3%接受Bylvay 的病人经历了sBA水平下降70%或达到70μmol/L的水平，而安慰剂组没有病人显示sBA下降的迹象。PEDFIC 2显示，长期接受Bylvay 治疗的PFIC患者仍有血清胆汁酸减少以及瘙痒症的改善。
(责任编辑：编辑露露)
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