2025年9月25日，Crinetics Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准PALSONIFY（paltusotine）用于对手术反应不足和/或不宜手术的成人肢端肥大症患者的一线治疗。PALSONIFY是一种选择性靶向生长抑素受体2型（SST2）的非肽类激动剂，现已成为首个获批用于成人肢端肥大症治疗的每日一次口服药物。
与天然生长抑素类似，paltusotine可抑制生长激素（GH）和胰岛素样生长因子-1（IGF-1）的分泌。Paltusotine通过选择性激动（>4000倍）生长抑素受体2（SSTR2）发挥其药理活性，对其他SST受体亚型几乎没有或没有亲和力。Paltusotine通过激活人源SSTR2抑制环磷酸腺苷积聚，其平均半数最大效应浓度（EC50）为0.25 nM。
此项批准基于PATHFNDR-1 和 PATHFNDR-2关键性3期试验的数据，这两项试验评估了PALSONIFY在既往接受过治疗和未接受过药物治疗的成人肢端肥大症患者中的安全性和有效性。在两项试验中，PALSONIFY一致表现出快速起效、可靠的生化指标控制和持久的疗效。
根据肢端肥大症症状日记（Acromegaly Symptom Diary, ASD）——一种与FDA要求一致的、为获取肢端肥大症患者相关症状而开发的患者报告结果工具——的评估，参与者还报告其与肢端肥大症相关的体征和症状显著减少。症状包括头痛、关节疼痛、出汗、疲劳、虚弱、肿胀和/或麻木/刺痛。PALSONIFY的耐受性普遍良好，在随机对照试验部分未报告严重不良事件。
(责任编辑：编辑露露)
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