Crinetics Pharmaceuticals, Inc. 宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准PALSONIFY ™(Paltusotine)用于对手术疗效不佳和/或无法进行手术的成年肢端肥大症患者的一线治疗。
PALSONIFY(Paltusotine) 是一种选择性靶向生长抑素受体 2 型 (SST2) 非肽激动剂,是首个也是唯一1个获批用于治疗对手术反应不足和/或无法进行手术的成年肢端肥大症患者的每日一次口服疗法。
在 3 期研究中,每日1次口服 PALSONIFY 可维持从每月注射药物转换的肢端肥大症患者的 IGF-1 水平和症状控制 (PATHFNDR-1),并可快速降低未经药物治疗的肢端肥大症患者的 IGF-1 水平和症状负担 (PATHFNDR-2)。IGF-1 是内分泌科医生用于管理肢端肥大症患者的主要生物标志物。
(责任编辑:编辑露露)
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