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Evkeeza获批治疗1岁以上及罕见HoFH儿童患者

        2025-09-29 11:03              


Evkeeza
 
 
再生元制药公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Evkeeza®(evinacumab-dgnb)ANGPTL3抗体作为饮食、运动及其他降脂疗法的辅助疗法,用于治疗1至5岁以下纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿童。
 
Evkeeza(evinacumab-dgnb)
 
ANGPTL3 抗体Evkeeza 是使用 Regeneron 的VelocImmune 技术发明的,是一种完全人源单克隆抗体,可结合并阻断血管生成素样 3 (ANGPTL3) 的功能,血管生成素样 3 (ANGPTL3) 是一种抑制脂蛋白脂肪酶 (LPL) 和内皮脂肪酶 (EL) 并调节循环脂质(包括 LDL-C)的蛋白质。
 
再生元的科学家早在二十多年前就发现了血管生成素基因家族。再生元遗传中心®的科学家于2017年在《新英格兰医学杂志》上发表了一项人类遗传学研究,发现ANGPTL3基因功能异常(称为“功能丧失突变”)的患者,其关键血脂(包括LDL-C)水平显著降低,这与冠状动脉疾病风险显著降低相关。
 

(责任编辑:编辑露露)



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