garetosmab-grts（Pasatru）获 FDA 批准上市

       进行性骨化性纤维发育不良，简称 FOP，是全球极为罕见的遗传性疾病，全球确诊患者仅约 900 人，被很多人称为 “石头人症”。患者体内的肌肉、肌腱、韧带等软组织会在炎症刺激下，逐步转化为异常骨组织，也就是异位骨化（HO）。随着病灶不断增多，关节活动受限，患者会逐渐丧失行走、进食甚至呼吸能力，在此之前，临床上长期缺少能够延缓疾病进展的有效药物。2026 年 8 月，美国 FDA 正式批准 garetosmab-grts，商品名 Pasatru，用于成年 FOP 患者，减少新发异位骨化病灶，同时降低医生评估的病情急性发作，这也是首款获批针对 FOP、能够显著抑制新发异位骨化的治疗药物Regeneron ...。

       garetosmab-grts 是再生元基于 VelocImmune 平台开发的全人源单克隆抗体，靶点为活化素 A（Activin A）。FOP 发病根源是 ACVR1 基因突变，突变后的受体可以识别活化素 A 并启动异常骨形成信号通路。这款药物可以特异性结合活化素 A，阻断其与突变受体结合，从而阻止软组织向骨骼转化。需要重点说明的是，garetosmab-grts**不能溶解已经形成的异位骨**，核心价值在于阻止新病灶产生，切断疾病持续恶化的源头。

       本次获批的核心依据来自 OPTIMAⅢ 期临床试验，一共纳入 63 名成年 FOP 受试者，分为 3mg/kg、10mg/kg 以及安慰剂三组，持续 56 周双盲对照研究。数据显示，相比安慰剂组，3mg/kg 剂量组新发异位骨病灶减少 94%，10mg/kg 剂量组减少 90%；在病情急性发作方面，10mg/kg 剂量组临床评估的 flare-ups 下降 88%，疗效优势突出。给药方式为静脉输注，标准起始剂量 10mg/kg，每 4 周一次，单次输注 60 分钟；患者不耐受时，经医生评估可下调至 3mg/kg 维持治疗，输注场景包含医院以及符合条件的居家输注。

       作为罕见病孤儿药，garetosmab-grts 拿到 FDA 快速通道与孤儿药资格。不过目前该药物仅获批成人适应症，儿童人群的安全性与有效性尚未得到验证。临床使用仍需持续监测不良反应，包括鼻出血、睫毛脱落、皮肤脓肿等事件。对于 FOP 患者群体而言，这款新药的上市，意味着疾病进程不再完全无法干预，为患者保留更多活动功能、改善长期生存质量打开全新窗口。

 

(责任编辑：编辑D)