2026年1月20日，全球制药巨头礼来公司（Eli Lilly and Company）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式授予LY4170156（通用名称：Sofetabart Mipitecan）突破性疗法认定，用于治疗铂类耐药且已接受过贝伐珠单抗和索米妥昔单抗（若符合条件）治疗的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者。这一里程碑式认定，不仅彰显了LY4170156在解决铂耐药卵巢癌未满足临床需求方面的独特价值，更预示着这款新一代叶酸受体α（FRα）靶向抗体偶联药物（ADC），有望打破当前铂耐药卵巢癌治疗选择有限、疗效不佳的困境，为晚期卵巢癌患者带来全新生存希望。
卵巢癌是女性生殖系统常见的恶性肿瘤，也是美国女性癌症死亡的第五大原因，其临床诊疗面临“高复发、高耐药”的严峻挑战。尽管大多数晚期卵巢癌患者初始对铂类化疗敏感，但约70%的患者会在治疗后出现复发，且每次后续治疗的缓解期逐渐缩短。当癌症在铂类化疗期间或化疗结束后6个月内复发时，即进入铂类耐药阶段，此时患者的治疗选择极为匮乏，传统化疗方案疗效有限，中位无进展生存期仅3-4个月，5年生存率不足10%，临床迫切需要全新的精准治疗药物。
LY4170156之所以能获得FDA突破性疗法认定，核心依托于其1a/b期临床试验（NCT06400472）的初步数据，这些数据在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布时，就引发了全球肿瘤学界的广泛关注。该研究纳入了105名复发性、铂类耐药的高级别浆液性卵巢癌及其他选定转移性和晚期实体瘤患者，结果显示，LY4170156展现出令人鼓舞的抗肿瘤活性和良好的耐受性：在104名可评估疗效的患者中，客观缓解率（ORR）达到50%，其中4名患者达到完全缓解，48名患者达到部分缓解，疾病控制率（DCR）高达78%，意味着近八成患者的肿瘤生长得到有效控制，这一数据远超传统化疗方案的10%-20%，疗效优势极为显著。
更值得关注的是，LY4170156在安全性上实现了重大突破，有效规避了同类FRα靶向ADC药物的核心短板。与已上市的索米妥昔单抗不同，LY4170156在所有剂量水平下，均未观察到3级及以上治疗相关眼部毒性、周围神经病变或脱发事件，而眼部毒性是索米妥昔单抗最常见的严重不良反应之一，甚至需要每月监测角膜状态，严重影响患者生活质量。LY4170156的这一安全性优势，使其更适合患者长期治疗，也为其临床广泛应用奠定了坚实基础。此次突破性疗法认定，将加速LY4170156的研发与审批进程，有望让这款创新药物早日惠及全球铂耐药卵巢癌患者，改写该领域的治疗格局。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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