WHO 2 级 IDH 突变型星形细胞瘤与少突胶质细胞瘤，属于缓慢浸润生长的低级别胶质瘤。这类肿瘤虽然分级较低，不是急性致命肿瘤，但持续浸润脑组织，远期存在进展恶变风险。长久以来，这类疾病治疗手段有限，Voranigo（vorasidenib）的获批，带来治疗理念的重要转变。
传统治疗以手术为基础。手术目标尽可能切除肿瘤组织，获取病理与基因检测标本。术后方案选择分为两种：高危患者术后立刻放化疗；低危患者采取 “观察等待” 策略，定期复查头颅 MRI，肿瘤增大进展之后，再启动放疗联合化疗。
观察等待策略存在明显短板：等待期间肿瘤持续受 IDH 突变驱动，缓慢生长，很多患者会在 1-2 年内出现影像学进展，不得不接受放疗。而脑部放疗会带来长期神经毒性，包括记忆力减退、认知下降、情绪改变，年轻患者受影响尤为突出，对学习、工作、日常生活造成持久影响。
而早期放化疗方案，虽然可以控制肿瘤，但提前把神经毒性暴露出来，很多患者术后肿瘤稳定，却要承受放疗带来不可逆脑损伤。临床医生长期处于两难：早治疗伤脑，晚治疗肿瘤进展。
Vorasidenib 的出现改变这个局面。药物定位为术后维持治疗，针对低危、暂不需要放化疗的 IDH 突变 2 级胶质瘤。口服每日一次给药，透过血脑屏障靶向 IDH 突变通路，降低 2-HG，抑制肿瘤进展，推迟放化疗使用时间。III 期 INDIGO 试验证实，该方案显著延长无进展生存期，减少肿瘤进展风险，把放化疗向后推迟，尽可能保护患者认知功能。
治疗理念从 “肿瘤进展后再干预” 转向 “术后主动靶向干预，延缓疾病进展”。但需要明确，vorasidenib 并不能替代手术，手术依旧是基础；也不是所有低级别胶质瘤都适用，必须有 IDH 敏感突变，并且符合适应症人群。
另外，vorasidenib 属于维持控制药物，并非根治性药物。现阶段临床数据显示它可以稳定病灶、延缓进展，但难以彻底清除肿瘤细胞。患者依旧需要长期定期影像学随访。
对于年轻 IDH 突变低级别胶质瘤患者，保护认知功能是治疗核心目标之一。Vorasidenib 填补了术后维持治疗空白，丰富低级别胶质瘤治疗工具箱，推动脑肿瘤从单纯细胞毒放化疗模式，走向靶向代谢通路、肿瘤促分化的精准治疗时代。
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