在重磅 OPTIMAⅢ 期试验之前，LUMINA-1Ⅱ 期临床试验是 garetosmab-grts 开发道路上重要的探索性研究，初步验证药物安全性、药效信号，帮助研发团队确定后续 Ⅲ 期试验设计方向。这项随机双盲安慰剂对照研究，一共纳入 44 名成年 FOP 患者，整个试验分为两个阶段，前 28 周双盲对照期，之后进入为期 28 周开放标签延展期，总观察周期 76 周。
在最初 28 周双盲阶段，受试者随机分到 garetosmab-grts 治疗组或是安慰剂组，研究同时评估安全性、PET-CT 病灶活性、新发异位骨病灶。研究预设的主要终点 ——PET-CT 评估病灶总活性，没有达到统计学显著差异（P=0.0741），但一个非常关键的信号被捕捉到：garetosmab-grts 能够强力抑制**全新异位骨病灶生成**。
进入开放标签阶段之后，安慰剂组受试者全部切换使用 garetosmab-grts，这个交叉设计直观展示药物效果。原本安慰剂组患者，在使用新药之前新发异位骨化发生率高达 40.9%；切换用药之后，直至 76 周随访，**没有患者产生新的异位骨病灶**，差异具备统计学意义。而持续用药的受试者，新病灶也维持极低水平。这一结果证明，即便前期影像学总病灶活性指标未达标，但药物阻断新骨生成的作用真实、稳定，也坚定研发团队继续推进 OPTIMAⅢ 期试验的信心。
安全性层面，LUMINA-1 试验观察到，几乎所有受试者都出现至少一项治疗相关不良事件，鼻出血、睫毛脱落、皮肤脓肿是比较多见的反应。在开放标签阶段，出现 5 例死亡病例，研究者评估认为与药物相关性低，但无法完全排除风险，这也推动后续 Ⅲ 期试验持续严密监测严重不良事件。药代动力学数据显示，长期用药后稳态谷浓度稳定，抗药抗体发生率很低，仅个别受试者检出低滴度抗体，没有明显削弱药物疗效。
LUMINA-1 带给行业重要启示：对于 FOP 这类疾病，“阻止新增病灶” 是比 “改变旧病灶活性” 更有临床价值的终点。陈旧异位骨一旦形成很难逆转，治疗核心目标是守住剩余活动功能，不让新的骨化病灶继续侵蚀软组织。Ⅱ 期试验的经验，帮助 OPTIMA 把新发异位骨病灶数量作为主要终点，最终顺利拿到 FDA 批准。LUMINA-1 作为先驱研究，为 garetosmab-grts 的研发奠定基础，也加深医学界对 FOP 疾病干预靶点的理解。
24小时服务热线：(086)198 9653 1862 / (086)189 2841 1962
