在 PALSONIFY 问世前,肢端肥大症的药物治疗长期停留在 “被动维持” 阶段,传统注射型 SRLs 与新型口服药物的对比,凸显了前者的革命性优势:

从给药体验看,传统肽类 SRLs(如奥曲肽、兰瑞肽)需每月肌内或皮下注射,不仅给患者带来生理痛苦,更导致 77% 的人出现注射部位红肿、硬结等反应;而 PALSONIFY 作为每日一次的口服片剂,无需专业操作,患者可自行给药,彻底消除了注射相关的不适与不便。这种剂型优势在长期治疗中尤为关键 —— 开放标签研究显示,患者对口服治疗的依从率达 92%,远超传统注射剂的 65%。
从疗效稳定性看,传统药物因作用于多种受体亚型,易引发胆囊结石、血糖紊乱等副作用,且受 β-arrestin 介导的受体内化影响,治疗 6 个月后疗效衰减率达 30%;而 PALSONIFY 的高选择性 SST2 靶向特性,使 off-target 效应降至最低,且其 G 蛋白偏向性作用机制减少了受体脱敏,治疗 2 年仍能维持稳定疗效,胆囊结石发生率仅为传统药物的 1/3。
从适用人群看,传统注射剂对肝肾功能不全者需调整剂量,且不适用于行动不便的老年患者;PALSONIFY 在临床试验中覆盖了 20.2% 的≥65 岁人群,且肝功能损伤者无需调整剂量,适用范围更广泛。这种全方位的优势,使其成为替代传统注射剂的首选方案。
(责任编辑:香港祺昌医药公司)
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